FDA 已授予 OBX-115（Obsidian Therapeutics, Inc.）再生医学先进疗法 (RMAT) 资格，用于治疗对免疫检查点抑制剂 (ICI) 疗法具有耐药性的不可切除或转移性黑色素瘤患者。根据新闻稿，OBX-115 是一种“新型工程化肿瘤衍生自体 T 细胞免疫疗法（肿瘤浸润淋巴细胞 [TIL] 细胞疗法），以膜结合 IL15 (mbIL15) 为装甲，使用 FDA 批准的小分子药物乙酰唑胺进行药理学调节。”此次批准是在今年 7 月获得 FDA 快速通道资格之后进行的。

据 FDA 介绍，黑色素瘤是一种因接触紫外线（如阳光或室内晒黑）而引起的皮肤癌。这种疾病导致大量癌症相关死亡。

CBER 治疗产品办公室主任、医学博士 Nicole Verdun 在新闻稿中表示：“黑色素瘤是一种危及生命的癌症，可能对患者造成毁灭性影响，并且有很大的转移和扩散到身体其他部位的风险。”

如果在早期阶段没有发现，黑色素瘤可能会扩散到身体的其他部位并发生转移。一旦疾病发展到无法切除或转移的阶段，患者通常会接受使用 PD-1 抑制剂的免疫疗法治疗。

美国食品药品监督管理局生物制品评估与研究中心 (CBER) 主任、医学博士 Peter Marks 在新闻稿中表示：“不可切除或转移性黑色素瘤是一种恶性程度极高的癌症，可能会致命。”

研究作者指出，OBX-115 可通过增强 TIL 细胞疗法的持久性、抗肿瘤活性和临床安全性，为晚期或转移性黑色素瘤患者提供进一步的治疗选择。

Obsidian 首席开发官 Parameswaran Hari 医学博士在新闻稿中表示：“OBX-115 获得 RMAT 认证凸显了 ICI 耐药性黑色素瘤尚未得到满足的需求，以及 OBX-115 在这种环境下提供以患者为中心的变革性治疗的潜力。”

RMAT 资格认定是基于一项初始 1 期开放标签研究的结果，该研究评估了 OBX-115 的疗效安全性，该研究于 2024 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布。研究结果显示，与 IL2 依赖性非工程化 TIL 细胞疗法相比，OBX-115 表现出良好的安全性。

Obsidian Therapeutics 表示，他们正在继续对 OBX-115 进行 1/2 期开放标签研究 ( NCT06060613 )，旨在研究 OBX-115 对晚期实体瘤患者的安全性和有效性。研究作者指出，第 1 阶段研究的主要目标是评估 OBX-115 方案的安全性和耐受性，而第 2 阶段的主要目标是评估 OBX-115 方案的疗效，使用实体瘤疗效评估标准 (RECIST) 的客观缓解率。

Hari 在新闻稿中表示：“我们期待与 FDA 继续合作，推动 OBX-115 在黑色素瘤和非小细胞肺癌 (NSCLC) 方面的临床开发。”

参考来源：‘Obsidian Therapeutics Receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation for OBX-115 for the Treatment of Advanced Melanoma. Business Wire. News release. September 3, 2024. Accessed September 4, 2024.’

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