美国食品药品监督管理局（FDA）已接受了优先审查补充新药申请（sNDA），用于治疗2岁以下儿童使用setmelanotide。

针对年轻患者的 sNDA 包括一项为期 1 年的开放标签 3 期试验的数据，该试验包括 12 名年龄在 2 岁至 6 岁以下、因双等位基因 POMC/PCSK1 或 LEPR 缺乏导致肥胖或临床诊断为 BBS 的患者（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04966741）。研究参与者每天通过皮下注射接受一次 setmelanotide，持续 52 周。

总体而言，83.3%（95% CI，58.7-99.8）的患者 BMI（身体质量指数）z 分数至少下降 0.2（共同主要终点；POMC 或 LEPR 缺乏症患者为 85.7%；BBS 患者为 80%）。绝对 BMI（共同主要终点）的平均百分比变化报告为 -18.4%（POMC 或 LEPR 缺乏症患者为 -25.6%；BBS 患者为 -9.7%）。

此外，大多数护理人员 (10/11) 报告称，与试验前相比，患者在 52 周时饥饿感有所减少。该治疗对该患者群体具有良好的耐受性，其安全性与老年患者相似。

Rhythm 公司董事长、首席执行官兼总裁 David Meeker 医学博士表示：“Imcivree 已获批准 2 年多，并为数百名 6 岁及以上的患者提供治疗，我们相信，在更早的年龄对患者进行治疗将对这些孩子及其家人的生活产生积极影响。”

Setmelanotide 适应症

在美国，setmelanotide 适用于成人和 6 岁及以上儿童患者的慢性体重管理，这些患者因 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏而患有单基因或综合征性肥胖，经 FDA 批准的检测确定POMC、PCSK1或LEPR基因变异被解释为致病、可能致病或意义不明（VUS）或 BBS。

在欧盟，setmelanotide 适用于治疗成人和 2 岁及以上儿童中经基因证实的 BBS 或功能丧失的双等位基因 POMC（包括 PCSK1）缺乏症或双等位基因 LEPR 缺乏症相关的肥胖症和饥饿控制。在欧洲，setmelanotide 应由擅长肥胖症和潜在遗传病因的医生开具处方并监督。

使用限制

Setmelanotide 不适用于治疗患有以下疾病的患者，因为预计 setmelanotide 不会有效：

1.疑似因 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏而导致的肥胖，且POMC、PCSK1或LEPR变异被归类为良性或可能良性。

2.与 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏症或 BBS 无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和一般（多基因）肥胖。

禁忌症

先前对 setmelanotide 或 IMCIVREE 中的任何赋形剂有严重过敏反应。已报告严重过敏反应（例如过敏反应）。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和阴茎自发勃起。

《处方药用户付费法案》已为该申请指定了 2024 年 12 月 26 日的目标日期。

参考来源：‘Rhythm Pharmaceuticals announces FDA acceptance for Priority Review of supplemental New Drug Application for Imcivree® (setmelanotide) in patients as young as 2 years old. News release. Rhythm Pharmaceuticals. August 26, 2024.‘

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