Belzutifan以商品名Welireg出售，是一种用于治疗与冯·希佩尔-林道病相关的肾细胞癌的抗癌药物。口服。Belzutifan 是一种缺氧诱导因子-2α (HIF-2α) 抑制剂。

Belzutifan 降低血清促红细胞生成素的能力已证实其在临床上可用于治疗与冯·希佩尔-林道综合征 (VHL) 相关的恶性肿瘤，例如具有透明细胞组织学的肾细胞癌 (RCC) (ccRCC)、胰腺病变、神经内分泌肿瘤和中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET)，但不需要立即手术。在 I 期试验中，Belzutifan 在接受过治疗的 ccRCC 中获得了 80% 的疾病控制率。

Belzutifan 是首个获得英国药品和保健品管理局(MHRA)颁发“创新护照”的药物。 Belzutifan 于 2021 年 8 月在美国获批用于医疗用途。Belzutifan 是美国批准的首个缺氧诱导因子 2α 抑制剂疗法。美国食品药品监督管理局(FDA) 将其视为同类首创药物。

【型号与规格】

Belzutifan 40mg；片剂

【制造商】

默克公司

【作用机制】

Belzutifan 是缺氧诱导因子 2 α (HIF-2α) 的抑制剂。Belzutifan 与 HIF-2α 结合，在缺氧或 VHL 蛋白功能受损的情况下，belzutifan 阻断 HIF-2α-HIF-1β 相互作用，从而降低 HIF-2α 靶基因的转录和表达。在体内，belzutifan 在小鼠肾细胞癌异种移植模型中表现出抗肿瘤活性。

【适应症】

适用于患有冯·希佩尔-林道综合征 (VHL) 的成人患者，需要治疗相关肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET)，无需立即手术。适用于患有晚期肾细胞癌 (RCC) 的成人患者，在接受程序性死亡受体 1 (PD-1) 或程序性死亡配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂 (VEGF-TKI) 治疗后。

【Welireg 剂量和用法】

成人

整片吞服。每天同一时间服用。每天一次，每次 120 毫克，直至病情恶化或出现不可接受的毒性。不良反应的剂量调整：请参阅完整标签。

孩子们

不成立。

【警告/注意事项】

在开始治疗前和治疗期间定期监测贫血和血氧饱和度。若血红蛋白 <8g/dL 或需要输血则停药直至问题解决；根据贫血的严重程度，减少剂量恢复或永久停药。对于危及生命的贫血或需要紧急干预时；停药直至血红蛋白≥8g/dL；减少剂量恢复或永久停药。若运动时血氧饱和度降低（如脉搏血氧仪 <88% 或 P a O 2 ≤55mmHg），则考虑停止治疗直至问题解决，然后以相同或减少的剂量恢复。

若静息时血氧饱和度降低（如脉搏血氧仪 <88% 或 P a O 2 ≤55mmHg）或需要紧急干预则停药直至问题解决；根据缺氧的严重程度，减少剂量恢复或停药。如果出现危及生命或复发性症状性缺氧，则永久停药。

代谢较差者（UGT2B17/CYP2C19 双效）：密切监测。严重肾功能不全（eGFR 15–29mL/min/1.73m 2）。中度或重度肝功能不全（总胆红素 >1.5×ULN 和任何 AST）。胚胎-胎儿毒性。

建议育龄女性和男性（有女性伴侣）在服药期间和最后一次服药后 1 周内使用有效的非激素避孕措施。怀孕：排除开始服药前的状态。哺乳期母亲：不建议（服药期间和最后一次服药后 1 周内）。

【不良反应】

血红蛋白减少、疲劳、肌酐增加；贫血、缺氧、过敏反应、视网膜疾病。VHL 病也有：头痛、头晕、血糖升高、恶心；晚期 RCC 也有：肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、钠减少、钾升高、天冬氨酸氨基转移酶升高。

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