Pegcetacoplan的商品名是Empaveli，是一种用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和视网膜地图样萎缩的药物。Pegcetacoplan是一种补体抑制剂。

阵发性睡眠性血红蛋白尿的特征是红细胞破坏、贫血（红细胞无法携带足够的氧气到组织）、血栓和骨髓功能受损（无法产生足够的血细胞）。

Pegcetacoplan 是首个治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的药物，可与补体蛋白 C3结合并抑制该蛋白。Pegcetacoplan 于 2021 年 5 月在美国获准用于医疗用途。美国食品药品监督管理局(FDA) 认为它是同类首创药物。

【作用机制】

Pegcetacoplan 与补体蛋白 C3 及其活化片段 C3b 结合，从而调节 C3 的裂解和补体活化下游效应物的产生。Pegcetacoplan 在补体级联中发挥近端作用，控制 C3b 介导的血管外溶血和末端补体介导的血管内溶血。

【适应症】

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的治疗。

【Empaveli 的剂量和用法】

成人

通过输液泵或 Empaveli 体表注射器皮下注射。对于输液泵：在约 30 分钟内（如果使用 2 个输液部位）或约 60 分钟内（如果使用 1 个输液部位）注射到腹部、大腿、臀部、上臂。对于 Empaveli 注射器：仅在约 30-60 分钟内注射到腹部。两者：轮换输液/注射部位。通过储液器容量≥20mL 的输液泵或 Empaveli 注射器每周两次给药 1080mg。对于 LDH 水平 >2×ULN：每 3 天调整至 1080mg；对于剂量增加：每周监测 LDH 两次，至少持续 4 周。从依库珠单抗转换：启动 pegcetacoplan，同时继续以当前剂量使用依库珠单抗；4 周后停用依库珠单抗。从 ravulizumab 转换：在 ravulizumab 的最后一剂给药后不超过 4 周开始使用 pegcetacoplan。

孩子们

不成立。

【禁忌症】

未接种某些荚膜细菌疫苗的个人，除非推迟 pegcetacoplan 治疗的风险大于感染荚膜细菌的风险。由荚膜细菌引起的未解决的严重感染，包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和流感嗜血杆菌。

【警告/注意事项】

有荚膜细菌（包括肺炎链球菌、A、C、W、Y 和 B 型脑膜炎奈瑟菌以及 B 型流感嗜血杆菌）引起的严重感染风险增加。根据 ACIP 指南接种或重新接种针对这些细菌的疫苗。在治疗前至少 2 周为没有疫苗接种史的患者进行免疫。如果必须立即开始使用 pegcetacoplan 且疫苗在开始治疗前 <2 周接种，则给予 2 周的抗菌预防。密切监测严重感染的迹象；如果怀疑感染，请立即评估。如果正在接受严重感染治疗，请考虑停止使用 pegcetacoplan。如果出现严重的超敏反应，请立即停药。停止治疗后，有发生溶血和其他反应（如血栓形成）的风险；密切监测至少 8 周；如果发生溶血（如 LDH 升高），请考虑重新开始使用 pegcetacoplan。怀孕：排除开始用药前的状态。建议育龄女性在服药期间及服药后 40 天内采取有效的避孕措施。哺乳期母亲：不建议（服药期间及服药后 40 天内）。

【不良反应】

注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、病毒感染、疲劳；严重感染（可能致命）、输液相关反应。

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