磷蝶呤（或环状吡喃蝶呤单磷酸，cPMP）以Nulibry品牌出售，是一种用于降低因罕见遗传疾病（称为A型钼辅因子缺乏症）而死亡风险的药物。

磷蝶呤于2021年2月在美国获批用于医疗用途，是美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗A型钼辅因子缺乏症的首个药物，并于2022年9月在欧盟获批。美国食品和药物管理局认为它是一种一流的药物。

【历史】

Fosdenopterin是由德国布伦瑞克工业大学和科隆大学开发的。

磷蝶呤治疗MoCD-A的有效性在13名接受治疗的受试者中得到证实，而18名匹配的未接受治疗的受试者则进行了治疗。接受磷蝶呤治疗的受试者三年生存率为84%，而未接受治疗的受试者为55%。

美国食品药品监督管理局 （FDA） 批准了磷蝶呤优先审评、突破性疗法和孤儿药认定的申请，以及罕见儿科疾病优先审评凭证。FDA于2021年2月批准Origin Biosciences，Inc.获得Nulibry的批准。

【制造商】

Origin Biosciences 公司

【药理类别】

环吡喃蝶呤单磷酸酯 (cPMP)

【概述】

每瓶含 9.5mg 的 Fosdenopterin（相当于 12.5mg 二水合物的 Fosdenopterin 氢溴酸盐）；冻干粉或块状，用于重构后静脉输注；不含防腐剂；含有甘露醇。

【作用机制】

Nulibry 提供外源 cPMP，可将其转化为钼蝶呤。钼蝶呤随后转化为钼辅因子，后者是激活钼依赖性酶所必需的，包括亚硫酸盐氧化酶 (SOX)，这是一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。

【适应症】

降低A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者的死亡风险。

【Nulibry 剂量和用法】

成人和儿童

如果患者有诊断或推定诊断，则开始治疗；如果基因检测无法确认推定诊断，则停止治疗。每天一次通过静脉输液泵给药，速度为 1.5mL/min。<37 周（早产新生儿）：最初 0.4mg/kg，然后在第 1 个月时为 0.7mg/kg，在第 3 个月时为 0.9mg/kg。≥37 周（足月新生儿）：最初 0.55mg/kg，然后在第 1 个月时为 0.75mg/kg，在第 3 个月时为 0.9mg/kg。≥1 岁：0.9mg/kg。

【警告/注意事项】

避免或尽量减少暴露于阳光直射或紫外线（例如 UVA 或 UVB 光疗）。建议采取预防措施以防光敏性（例如防护服、帽子、防晒霜）。孕妇。哺乳期母亲。

【不良反应】

导管相关并发症、发热、病毒感染、肺炎、中耳炎、呕吐、咳嗽/打喷嚏、病毒性上呼吸道感染、胃肠炎、菌血症、腹泻；光敏感性。

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