AMONDYS 45 （casimersen）是什么？

AMONDYS 45 用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，该患者已确认存在肌营养不良蛋白基因突变，可通过跳过外显子 45 进行治疗。

该适应症获得加速审批，依据是接受 AMONDYS 45 治疗的患者骨骼肌中肌营养不良蛋白的产生增加。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中临床益处的验证。

谁可以服用AMONDYS 45？

要接受 AMONDYS 45 治疗，患者必须具有肌营养不良蛋白基因突变，并且可以通过跳过外显子 45 进行治疗。突变通过基因测试确认，必须由医疗保健提供者进行解释。

哪些人不适合接受 AMONDYS 45？

对卡西默森 (Casimersen) 或 AMONDYS 45 中的任何成分过敏的个人不应使用 AMONDYS 45。对卡西默森 (Casimersen) 的严重过敏反应包括过敏反应，可能包括呼吸困难、胸闷和血管性水肿，可能包括口腔、面部、嘴唇或舌头肿胀。

【适用病症】

杜氏肌营养不良症

【生产厂家】

美国Sarepta Therapeutics

【药品规格】

100mg/2mL

【适应症和用途】

Amondys 45是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。

根据在使用Amondys 45治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加，适应症在加速批准下获得批准[见临床研究]。继续为此批准指示可能取决于证实临床试验的临床获益。

【剂量和给药】

1.在开始Amondys 45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。

2.每周一次，每公斤体重30毫克。

3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。

4.给药前需要稀释。

【剂量形式和强度】

注射：单剂量小瓶中100mg/2mL

【禁忌症】

没有

【警告和注意事项】

肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性，应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

【不良反应】

最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%，至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染，咳嗽，发热，头痛，关节痛和口咽痛。

【作用机理】

Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳过的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳过旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白[见临床研究]。

【包装供应/存储和处理方式】

供应方式

Amondys 45注射液以单剂量小瓶提供，溶液为澄清至微乳白色无色液体，可能包含痕量的白色至灰白色无定形颗粒。

包含100mg/2mL(50mg/mL)NDC 60923-227-02的单剂量小瓶

储存和处理

将AMONDYS 45储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中，直到准备使用以防光照。

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