美国食品药物管理局（FDA）批准口服Janus激酶（JAK）抑制剂Leqselvi ™（deuruxolitinib），用于治疗成人重度斑秃。

此项批准基于两项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期试验（THRIVE-AA1 [ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04518995 ] 和 THRIVE-AA2 [ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04797650 ]）的数据，共纳入 1209 名斑秃成年患者。研究参与者的头皮脱发率至少为 50%，根据脱发严重程度工具 (SALT) 测量，脱发时间超过 6 个月。

在两项试验中，患者被随机分配接受每日两次的 8 毫克 deuruxolitinib、12 毫克 deuruxolitinib 或安慰剂治疗，持续 24 周。主要终点是第 24 周时头皮毛发覆盖率达到至少 80%（SALT 评分≤20）的患者比例。

研究结果显示，与安慰剂组相比，接受 deuruxolitinib 8mg 治疗的患者中，有更大比例的患者 SALT 评分小于或等于 20（头皮毛发占 80% 或更多）（THRIVE-AA1：29% vs 1%；治疗差异，28% [95% CI, 23-33]；THRIVE-AA2：32% vs 1%；治疗差异，31% [95% CI, 25-37]）。

结果还显示，与安慰剂组相比，deuruxolitinib 8mg 组有更大比例的患者 SALT 评分小于或等于 10（头皮毛发占 90％ 或更多）（THRIVE-AA1：20％ vs 0％；治疗差异，21％ [95％ CI，16-25]；THRIVE-AA2：24％ vs 0％；治疗差异，24％ [95％ CI，19-30]）。

在 THRIVE-AA1 和 THRIVE-AA2 中，接受 8 毫克德鲁索利替尼治疗的患者中分别有 19% 和 18% 表示他们对第 24 周头皮毛发覆盖情况“非常满意”，而安慰剂组分别为 2% 和 0%。此外，在 THRIVE-AA1 和 THRIVE-AA2 中，接受德鲁索利替尼治疗的患者中分别有 23% 和 28% 表示他们对治疗“满意”，而接受安慰剂治疗的患者中分别有 3% 和 2%。使用“毛发满意度患者报告结果”问卷来评估患者满意度（关键次要终点）。

加州大学欧文分校皮肤病学临床研究副教授兼副主席、Leqselvi 临床开发项目研究员 Natasha Mesinkovska 医学博士表示：“对于许多患有严重斑秃的人来说，早期干预和有效治疗至关重要。口服 JAK 具有可靠的疗效，将对斑秃群体产生深远影响。”

试验期间报告的最常见不良反应是头痛、痤疮、鼻咽炎、血肌酸磷酸激酶升高、高脂血症、疲劳、体重增加、淋巴细胞减少、血小板增多症、贫血、皮肤和软组织感染、中性粒细胞减少症和疱疹。与其他 JAK 抑制剂一样，Leqselvi 的处方信息包括关于严重感染、全因死亡、恶性肿瘤、重大不良心血管事件和血栓形成风险的黑框警告。

Leqselvi 以 8 毫克片剂的形式供应。在开始治疗之前，应检测患者CYP2C9变异以确定CYP2C9基因型，因为 Leqselvi 禁用于CYP2C9代谢较差的患者。该治疗还禁用于同时使用中度或强效CYP2C9抑制剂。此外，还应进行结核病评估、病毒性肝炎筛查和全血细胞计数。患者还应在开始使用 Leqselvi 之前完成所有必要的免疫接种。

Leqselvi 的推荐剂量为每天两次，每次 8 毫克。如果出现严重感染或血液学异常，可能需要中断治疗。

参考来源：‘US FDA approves Leqselvi™ (deuruxolitinib), an oral JAK inhibitor for the treatment of severe alopecia areata. News release. Sun Pharma. July 25, 2024.‘

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