美国食品药品管理局 (FDA) 扩大了 Livmarli ® (maralixibat) 口服溶液的批准范围，包括治疗 12 个月及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 的患者的胆汁淤积性瘙痒症。此前，该治疗仅适用于至少 5 岁的 PFIC 患者。

此项批准基于 26 周随机、安慰剂对照的 3 期MARCH-PFIC 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03905330）的数据，该试验评估了回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂马拉利昔布对 1 至 17 岁 PFIC 儿童患者的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，接受马拉利昔布治疗的患者的瘙痒症状改善更明显。

由于 Livmarli 含有丙二醇，5 岁以下的儿科患者存在中毒风险。应监测患者是否出现丙二醇中毒，包括溶血、伴有阴离子间隙代谢性酸中毒的高渗性、急性肾损伤和中枢神经系统毒性。为了尽量减少接触包括丙二醇在内的辅料，我们已推出 19mg/mL 的 Livmarli 口服溶液配方，供 PFIC 患者使用。

Livmarli还适用于治疗 3 个月及以上患有 Alagille 综合征的患者的胆汁淤积性瘙痒症。对于 Alagille 综合征患者，应使用 9.5mg/mL 口服溶液剂型。

LIVMARLI 可引起副作用，包括：
肝损伤。Alagille 综合征和 PFIC 患者常见某些肝功能检查变化，但治疗期间可能会恶化。这些变化可能是肝损伤的征兆。在 PFIC 中，这可能很严重，甚至可能导致肝移植或死亡。您的医疗保健提供者应在开始治疗前和治疗期间进行血液检查和身体检查，以检查您的肝功能。如果您出现任何肝脏问题的体征或症状，包括恶心或呕吐、皮肤或眼白变黄、尿液呈深色或棕色、胃部右侧（腹部）疼痛、胃部腹胀、食欲不振或比平时更容易出血或瘀伤，请立即告知您的医疗保健提供者。

胃肠道问题。LIVMARLI可引起胃肠道问题，包括腹泻和胃痛。您的医疗保健提供者可能会建议您监测新的或恶化的胃部问题，包括胃痛、腹泻、便血或呕吐。如果您出现上述任何症状的频率高于正常水平或症状比正常水平更严重，请立即告知您的医疗保健提供者。

患有 Alagille 综合征和 PFIC 的患者中，一种称为脂溶性维生素 (FSV) 缺乏症的疾病很常见，这种疾病是由体内脂肪中储存的某些维生素（维生素 A、D、E 和 K）含量低引起的，但在治疗期间可能会恶化。您的医疗保健提供者应在开始治疗前和治疗期间进行血液检查，并可能监测骨折和出血，据报道这些是常见的副作用。

参考来源：‘Mirum’s Livmarli now approved for PFIC in patients 12 months and older. News release. Mirum. July 25, 2024.‘

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