根据 SELLAS 生命科学集团的新闻稿，SLS009（SELLAS 生命科学）已获得 FDA 罕见儿科疾病认定，用于治疗儿童急性髓细胞白血病 (AML) 。

这款高选择性 CDK9 抑制剂此前已获得联邦机构授予的孤儿药和快速通道资格。与其他抑制剂相比，SLS009 有可能成为首个毒性更低、药效更强的差异化小分子 CDK9 抑制剂。

2024 年 5 月，SELLAS 公布了 SLS009 2a 期试验 (NCT04588922) 的初步数据，这是一项开放标签、单组、多中心研究，旨在评估 SLS009 与 aza/ven 联合使用 2 个剂量水平（45 毫克和 60 毫克）的安全性、有效性和耐受性。

研究参与者年龄为 12 岁及以上。60 毫克剂量组随机分为每周一次 60 毫克剂量组和每周两次 30 毫克剂量组。根据 SELLAS 的数据，最佳剂量水平的目标反应率为 20%，目标中位生存期为 3 个月。

在骨髓疾病中，ASXL1 突变与预后不良相关。在所有研究队列中，ASXL1 基因在所有骨髓增生异常相关突变中占大多数，如世界卫生组织所定义。

截至数据截止点 2024 年 4 月 19 日，所选最佳剂量方案 30 毫克的总缓解率为 57%。所选剂量水平下所有 4 名患有 ASXL1 截断突变的 r/r AML 患者均获得了总体缓解，并在截止点时存活。在所有剂量水平下接受 SLS009 治疗的患有 ASXL1 截断突变的 r/r AML 患者中，63% 获得了总体缓解。

北卡罗来纳大学莱恩伯格综合癌症中心医学副教授、白血病研究主任、血液学部研究副主任、临床癌症研究商业整合主任 Joshua Zeidner 医学博士表示：“这些早期临床结果非常有希望，可能为 AML 治疗及其他领域开辟一条新途径。” Zeidner 也是 SLS009 的首席研究员，他在初步数据发布时发表声明称。

“ASXL1 是 AML 中一种相对常见的突变，常规疗法的疗效不佳，”Zeidner 补充道。“目前尚无已知的针对性疗法对这些 AML 患者有效。我非常希望 SLS009 能够对 ASXL1 突变 AML 患者以及可能具有类似疾病生物学的其他髓系恶性肿瘤患者的治疗产生影响。”

根据 SELLAS 的研究，对于目前可用的治疗方法而言，难治性和/或复发性儿童 AML 预后仍然不佳。一项代表性研究显示，复发性儿童 AML 所有患者的 5 年总生存率为 33%。缓解期少于 12 个月的患者 5 年总生存率为 15.7%。疗程化疗后未达到完全缓解的患者 5 年总生存率为 0% 。

SELLAS 总裁兼首席执行官 Angelos Stergiou 医学博士、理学博士表示：“继上个月获得儿童急性淋巴细胞白血病认定之后，我们再次获得儿科罕见病认定，这是对 SLS009 改善患者（包括 AML 儿童）生活的全新转化治疗潜力的又一认可。”

“此次获批进一步表明我们致力于解决 AML 儿童（包括具有治疗耐药性突变的儿童）的紧急需求，凸显了 SLS009 为他们提供所需的专业护理和支持的潜力，尤其是考虑到罕见儿科疾病的治疗选择有限。我们期待继续开发 SLS009 并招募儿童 AML 患者参加我们的 2 期临床试验。”

参考来源：‘SELLAS announces US FDA Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) granted to SLS009 for the treatment of pediatric acute myeloid leukemia. SELLAS Life Sciences Group. Yahoo Finance press release. July 16, 2024.‘

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