FDA 已授予 SLS009 RPDD，这是一种潜在的首创且同类最佳的高选择性 CDK9 抑制剂，可用于治疗儿童AML。

1. FDA 已授予 SLS009（以前称为 GFH009）罕见儿科疾病资格 (RPDD)，用于治疗患有急性髓细胞白血病 (AML) 的儿科患者。

2. SLS009 是一种高选择性 CDK9 抑制剂，此前已获得 FDA 针对该适应症的孤儿药资格和快速通道资格。

3. 这是 SLS009 第二次获得 RPDD 批准，此前该药物于 2024 年 6 月被指定用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL)。

2024 年 3 月，一项 1/2 期临床试验 (NCT04588922) 的 2a 期部分研究了 SLS009 联合阿扎胞苷和维奈克拉 (Venclexta) 的疗效，结果显示，截至数据截止日期，在以选定的最佳剂量（每周两次 30 毫克）治疗的复发/难治性 AML 患者中，总体反应率 (ORR) 为 50%，超过了目标 20% 。

这项开放标签、单组、多中心试验正在评估 SLS009 与阿扎胞苷和维奈克拉联合使用对含维奈克拉方案复发/耐药的 AML 患者的效果。主要终点是安全性和耐受性，包括剂量限制性毒性 (DLT) 的发生率和所有不良反应的严重程度。正在评估的次要终点包括药代动力学、完全缓解 (CR)、缓解持续时间、无进展生存期和总生存期 (OS)。

额外的研究数据显示，45 毫克组患者的 ORR 为 10%。在每周一次的 60 毫克组中，ORR 为 20%。45 毫克剂量水平被确定为低于研究中推荐的 2 期剂量。

任何剂量水平的中位 OS 都尚未达到，目标中位 OS 为 3 个月以上。在所有剂量水平中，约 67% 的患者表现出强效抗白血病活性，定义为骨髓原始细胞减少至少 50%。此外，研究中第一位获得 CR 的患者仍在接受研究，并且在入组后 9 个月仍未患白血病。

安全性方面，SLS009 在所有剂量水平下均具有良好的安全性。在任何剂量水平下均未观察到 DLT，并且未报告 3 级或更高级别的治疗相关毒性。

与其他 CDK9 抑制剂相比，SLS009 毒性降低，疗效增强。在 AML 患者中，数据显示 SLS009 表现出较高的反应率，尤其是对于具有ASXL1突变等不利预后因素的患者。

最近，在 2024 年 6 月，FDA 授予 SLS009 RPDD 资格，用于治疗患有 ALL 的儿科患者。2023 年 10 月，FDA 授予 SLS009孤儿药资格，用于治疗复发/难治性 AML，2024 年 1 月，FDA 授予 SLS009 快速通道资格，用于治疗同一适应症。同样在 2023 年 10 月，SLS009 获得 FDA快速通道资格，用于治疗复发/难治性外周 T 细胞淋巴瘤。

如果FDA未来批准SLS009用于治疗儿童AML的新药申请，SELLAS可能会获得优先审查券，该券可用于未来申请的优先审查，或出售给其他申办方。

参考来源：‘SELLAS announces U.S. FDA rare pediatric disease designation (RPDD) granted to SLS009 for the treatment of pediatric acute myeloid leukemia. News release. SELLAS Life Sciences Group, Inc. July 16, 2024. Accessed July 16, 2024. ‘

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