美国食品药物管理局（FDA）已授予KYV-101再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗难治性僵人综合征。

关于僵人综合征 (SPS)
SPS 是一种罕见的进行性神经系统自身免疫性疾病，会导致躯干、手臂和腿部肌肉僵硬，影响行走或移动能力。患者通常表现为肌肉痉挛和僵硬，导致难以转身和弯曲。当僵硬严重时，患者的姿势就像一尊雕像。肌肉痉挛和僵硬可能由意外刺激引起，包括电话铃声或警报器等声音、突然的触碰或引发焦虑和情绪不安的情况，当病情严重时，会被误诊为原发性焦虑症1。

关于 KYV-101
KYV-101 是一种自体、完全人源 CD19 CAR T 细胞候选产品，用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病。KYV-101 中的 CAR 由美国国立卫生研究院 (NIH) 设计，以提高耐受性，并在 20 名肿瘤患者参与的 1 期临床试验中进行了测试。NIH 在《自然医学》2上发表了结果。

KYV-101 目前正在美国和德国进行赞助的开放标签 1/2 期和 2 期试验，针对自身免疫性疾病的两个广泛领域：风湿病学和神经病学。

到目前为止，已有 50 名患者在欧洲和美国的 15 多个地方接受了 KYV-101 中的 CAR 治疗，治疗肿瘤和自身免疫性疾病，我们相信 KYV-101 的差异化特性对于 CAR T 细胞作为自身免疫性疾病疗法的潜在成功至关重要。

KYV-101 还在多个地区针对多种适应症进行研究者发起的试验评估。

关于 Kyverna Therapeutics
Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX ) 是一家以患者为中心、临床阶段的生物制药公司，专注于为患有自身免疫性疾病的患者开发细胞疗法。

我们的主要 CAR T 细胞疗法候选药物 KYV-101 正在临床开发中取得进展，并在自身免疫性疾病的两个广泛领域（风湿病学和神经病学）进行了赞助临床试验，包括僵人综合征、多发性硬化症和重症肌无力的 2 期试验、系统性硬化症的 1/2 期试验，以及在美国和德国针对狼疮性肾炎患者进行的两项正在进行的多中心、开放标签 1/2 期试验。

Kyverna 的产品线包括自体和同种异体形式的下一代 CAR T 细胞疗法，其特性非常适合用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病。

KYSA-8 第 2 阶段试验将对 SPS 患者进行研究性治疗评估。Kyverna 首席执行官 Peter Maag 博士表示：“我们迫切希望从我们赞助的试验中开始生成数据，以进一步了解患者免疫系统的潜在免疫重置。”

FDA的 RMAT 资格授予用于治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的再生医学疗法，且初步临床证据表明该疗法有可能解决未满足的医疗需求。

参考来源：‘Kyverna’s KYV-101 receives US FDA RMAT designation for KYV-101 in the treatment of patients with refractory stiff-person syndrome. News release. Kyverna Therapeutics. July 15, 2024.‘

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