美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 INZ-701 快速通道资格，用于治疗 ABCC6 缺乏症。

ABCC6 缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，由ABCC6基因突变引起，导致血液中焦磷酸盐和腺苷含量低。该病在年轻患者中表现为婴儿全身动脉钙化(GACI 2 型)，在老年人中表现为弹性假黄瘤。INZ-701 是一种外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 重组融合蛋白，临床前研究表明，该蛋白可预防病理矿化和内膜增生。

此项快速通道资格认定是基于一项 1/2 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05030831）的初步数据，该试验评估了 INZ-701 对ABCC6缺乏症成人（N=10）的效果。该研究包括剂量递增部分，随后是开放标签扩展部分，评估了 INZ-701 的长期安全性、药代动力学和药效学。探索性终点包括对动脉和器官钙化、眼科、心脏和肾脏参数、身体功能以及患者报告结果的评估。

研究结果显示，INZ-701 总体耐受性良好，安全性和免疫原性良好。该治疗具有多种临床益处，包括颈动脉内膜中层厚度减少或稳定、脉络膜厚度增加、视觉功能改善以及患者和临床医生评估的总体变化印象量表评分改善。

关于 ABCC6 缺乏症

ABCC6 缺乏症是一种逐渐使人衰弱的血管和软组织疾病，据估计，全球每 25,000 到 50,000 人中就有 1 人患有此病。患有 ABCC6 缺乏症的婴儿被诊断为婴儿全身性动脉钙化 (GACI 2 型)，这种疾病类似于 GACI 1 型，即 ENPP1 缺乏症的婴儿形式。活过一岁的儿科患者可能会患上神经系统疾病，包括中风和心血管疾病，这些疾病继发于持续的血管钙化和狭窄。在老年人中，ABCC6 缺乏症表现为弹性假黄瘤 (PXE)，其特征是血管和软组织病理性矿化，临床上影响皮肤、眼睛和血管系统。目前尚无针对 ABCC6 缺乏症的获批疗法。

关于INZ-701

INZ-701 是一种重组 Fc 融合蛋白，是一种 ENPP1 酶替代疗法，正在开发中，用于治疗血管、软组织和骨骼的罕见疾病。在临床前研究中，这种实验性疗法已显示出预防病理性矿化和内膜增生的潜力，而病理性矿化和内膜增生可能导致 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和钙化防御等严重遗传疾病的发病率和死亡率。INZ-701 目前正处于临床开发阶段，用于治疗 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和钙化防御。

关于 Inozyme Pharma

Inozyme Pharma, Inc. 是一家临床阶段的罕见病生物制药公司，致力于开发新型疗法，用于治疗影响血管、软组织和骨骼的疾病。Inozyme 正在开发一种酶替代疗法 INZ-701，以解决病理性矿化和内膜增生问题，这些问题可能导致这些严重疾病的发病率和死亡率。INZ-701 目前处于临床开发阶段，用于治疗 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和钙化防御。

Inozyme Pharma 首席执行官兼董事长 Douglas A. Treco 博士表示： “通过快速通道认定，FDA 认可了 INZ-701 在治疗ABCC6缺乏症方面的潜力。我们计划与该机构密切合作，建立一条高效的审批途径。获得快速通道认定表明，我们相信 INZ-701 可以成为ABCC6缺乏症患者的重要治疗方法，尤其是对于患儿，这种疾病会增加中风、严重神经和心血管疾病等重大临床事件的风险。”

该公司希望在 2024 年底前开始对患有ABCC6缺乏症的儿科患者进行 INZ-701 评估试验。

参考来源：‘Inozyme Pharma announces FDA Fast Track designation for INZ-701 in ABCC6 deficiency. News release. Inozyme Pharma, Inc. July 2, 2024. ’

温馨提示：以上资讯由登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。