根据一项 3 期研究的结果，对于患有心肌病的转甲状腺素淀粉样变性 (ATTR) 患者，使用 vutrisiran 治疗可显著降低全因死亡率和复发性心血管 (CV) 事件的综合发生率。

随机、双盲、安慰剂对照的 HELIOS-B 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04153149）评估了 vutrisiran（一种针对转甲状腺素蛋白的小干扰 RNA）对 655 名患有 ATTR 淀粉样变性并伴有心肌病的成年人的疗效和安全性。研究参与者按 1:1 的比例随机分配接受 vutrisiran 25 毫克或安慰剂皮下治疗，每 3 个月一次，最长 36 个月。

研究结果显示，与安慰剂相比，使用 vutrisiran 治疗可显著降低总体人群（风险比 [HR]，0.718， P = .0118；n=654）和单药治疗人群（基线时未接受tafamidis治疗的患者；HR，0.672，P = .0162；n=395）的全因死亡率和复发性心血管事件（主要终点）的综合水平。

此外，与安慰剂相比，vutrisiran 降低了总人群的全因死亡率 36%（HR，0.645；P <.025），单药治疗组降低了 35%（HR，0.655；P <.05）。其他次要终点也观察到统计学上显著的改善，包括 6 分钟步行测试、堪萨斯城心肌病问卷和 30 个月的纽约心脏协会课程（所有 P <.025）。

该研究的更多数据将在欧洲心脏病学会上公布。

Alnylam 首席医疗官 Pushkal Garg 医学博士表示：“研究结果表明，vutrisiran 改善了所有 ATTR 心肌病患者的心血管结局，包括生存率、功能和生活质量。我们正在紧急向监管机构提交这些令人信服的数据，以便将这种药物带给世界各地的患者。”

Vutrisiran 目前以Amvuttra品牌销售，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的多发性神经病。

参考来源：

‘Alnylam reports positive topline results from HELIOS-B phase 3 study of vutrisiran, achieving statistical significance on primary and all secondary endpoints in both overall and monotherapy populations. News release. Alnylam. June 24, 2024.’

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