美国食品药品管理局（FDA）已批准Wakix® （pitolisant）的补充新药申请（sNDA），用于治疗 6 岁及以上患发作性睡病的儿科患者的白天过度嗜睡（EDS）。此前，该治疗仅获准用于成人。

此次扩大批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02611687）的数据，该研究评估了组胺-3 (H3) 受体拮抗剂/反向激动剂匹托利桑对 110 名 6 至 17 岁发作性睡病（伴或不伴猝倒）患者的疗效和安全性。

研究参与者被随机分配接受安慰剂或匹托沙星治疗，初始剂量为每天一次 4.45 毫克，每周滴定一次，对于体重低于 40 公斤的患者，剂量至 17.8 毫克，对于体重至少 40 公斤的患者，剂量至 35.6 毫克，持续 8 周（4 周剂量滴定阶段，然后是 4 周稳定剂量阶段）。

使用儿童日间嗜睡量表 (PDSS) 总分来评估日间过度嗜睡，分数越高，症状越严重（最高分为 32 分）。要参加研究，患者的 PDSS 分数必须至少为 15 分。

结果显示，与安慰剂相比，匹托利桑治疗组患者的最终 PDSS 总分改善显著（-3.41 分 [95% CI, -5.52, -1.31)]）。至于安全性，最常见的不良反应是头痛和失眠。

Harmony Biosciences 总裁兼首席执行官 Jeffrey M. Dayno 医学博士表示：“在 FDA 决定授予优先审查资格后，我们很高兴该机构及时审查并批准了 Wakix 用于治疗白天嗜睡过度的儿童发作性睡病患者。EDS 是所有发作性睡病患者的主要症状，Wakix 是 FDA 批准的首个也是唯一一个非计划性发作性睡病治疗方案，此次获批使患有发作性睡病的 6 岁及以上儿童患者能够获得这一重要治疗方案。”

尽管 Wakix 已获批用于治疗儿科患者的 EDS，但已发出了用于治疗猝倒症的完整回复函。Harmony Biosciences 首席医疗和科学官、医学博士、理学硕士 Kumar Budur 表示：“我们计划根据 Bioprojet 3 期试验的现有数据，与 FDA 讨论用于治疗儿科发作性睡病患者的猝倒症的途径。”

参考来源：‘Harmony Biosciences receives US food and drug administration approval for Wakix® (pitolisant) in pediatric patients with narcolepsy. Harmony Biosciences. News release. June 24, 2024.’

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