FDA扩大了Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的批准范围，包括治疗至少4岁且确诊患有杜氏肌营养不良症(DMD)基因突变的门诊和非门诊患者。此前，该基因疗法仅在加速批准下适用于4至5岁

美国食品药品管理局 (FDA) 扩大了 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 的批准范围，包括治疗至少 4 岁且确诊患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因突变的门诊和非门诊患者。此前，该基因疗法仅在加速批准下适用于 4 至 5 岁的患有杜氏肌营养不良症的门诊患者。

Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，旨在将缩短的功能性肌营养不良蛋白成分递送至骨骼肌。该疗法获得传统批准是基于 2 项双盲安慰剂对照试验和 2 项开放标签研究的数据，共纳入 218 名男性患者。一项随机、双盲、安慰剂对照研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05096221）纳入了 125 名 4 至 7 岁的男性门诊患者。该试验的主要疗效结果测量是评估 Elevidys 对身体功能的影响，以北极星门诊评估 (NSAA) 总分来评估，该量表用于评估有行走能力的 DMD 男性的运动功能。

虽然 Elevidys 组和安慰剂组之间的 NSAA 总分差异并不具有统计学意义，但次要和探索性终点的改善，例如从地板站起的时间、10 米步行/跑步、爬上 4 级台阶的时间和肌酸激酶水平，足以向 FDA 表明临床益处​​。

对于无法行走的患者，FDA 根据 Elevidys 微肌营养不良蛋白在骨骼肌中的表达情况加速批准了 Elevidys。FDA 在一份新闻稿中表示：“基于证据，并考虑到 Elevidys 对行走和非行走人群的作用机制相似，FDA 确定微肌营养不良蛋白水平的升高很可能预示非行走人群的临床益处。”

是否继续批准将这种药物用于非卧床患者取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。Elevidys 的制造商 Sarepta 报告称，第 3 阶段 ENVISION 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05881408）将满足这一上市后要求。这项随机、双盲、安慰剂对照试验将包括患有 DMD 的非卧床患者和年长的卧床患者。

Elevidys 以定制套件的形式提供，其中包含 10 至 70 个单剂量药瓶。每个套件中的药瓶总数与个体患者的剂量要求相对应，基于患者的体重，并在包装​​上注明。单剂量治疗通过静脉输注进行。

参考来源：‘ US Food and Drug Administration. FDA expands approval of gene therapy for patients with Duchenne muscular dystrophy. June 20, 2024. ’

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