2024年5月27日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA 已授予 larsucosterol（DURECT Corporation）突破性疗法认定 (BTD)，用于治疗重度酒精性肝炎 (AH) 患者，这是一种急性酒精性肝病 (ALD)。研究作者表示，

2024年5月27日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA 已授予 larsucosterol（DURECT Corporation）突破性疗法认定 (BTD)，用于治疗重度酒精性肝炎 (AH) 患者，这是一种急性酒精性肝病 (ALD)。研究作者表示，BTD 是根据 2b 期双盲、安慰剂对照、国际、多中心 AHFIRM 研究中发现的临床证据授予的。

DURECT 总裁兼首席执行官 James E. Brown 博士在新闻稿中表示：“我们很高兴 FDA 决定授予 larsucosterol 突破性疗法认定，因为这进一步认可了其挽救 AH 患者生命的潜力。”

BTD 旨在加快治疗严重或危及生命的疾病的疗法的开发和审查，这些疗法的初步临床证据表明，与现有的可用疗法相比，该药物可能在一个或多个临床显著终点上表现出显著改善。BTD 为治疗药物提供了快速通道指定的所有好处，例如与 FDA 进行早期和频繁的沟通、有资格进行滚动审查和其他加快审查的行动，此外还有 FDA 高级管理人员的密集指导和组织承诺。BTD 不会改变产品审批标准，但可能会加快审批过程。

关于 Larsucosterol
Larsucosterol 是一种内源性硫酸化氧固醇和表观遗传调节剂。表观遗传调节剂是一种在不改变 DNA 序列的情况下调节基因表达模式的化合物。DNA 高甲基化是表观遗传失调的一个例子，它会导致转录组重编程和细胞功能障碍，并且已在许多急性（例如 AH）和慢性疾病（例如 MASH）中报道过。作为 DNA 甲基转移酶 (DNMT1、DNMT3a 和 3b) 的抑制剂，larsucosterol 可抑制 DNA 甲基化，进而调节与应激反应、细胞死亡和存活以及脂质生物合成相关的细胞信号通路中基因的表达。这可能最终导致细胞存活率提高、炎症减少和脂毒性降低。作为表观遗传调节剂，所提出的作用机制为开发用于治疗急性器官损伤和某些慢性疾病的 larsucosterol 提供了进一步的科学依据。

关于酒精性肝炎 (AH)
酒精性肝炎是一种急性酒精性肝病 (ALD)，与长期大量饮酒有关，通常是在近期饮酒量增加（即狂饮）之后。酒精性肝炎的典型特征是严重炎症和肝细胞损伤，可能导致危及生命的并发症，包括肝功能衰竭、急性肾损伤和多器官衰竭。

关于 AHFIRM 试验
AHFIRM 是一项 2b 期随机、双盲、安慰剂对照、国际、多中心研究，受试者为患有严重酒精性肝炎 ( AH ) 的患者，旨在评估 larsucosterol 治疗 (AHFIRM) 的安全性和有效性。该研究分为三组，共招募了 307 名患者，每组约 100 名患者：(1) 安慰剂，包括标准治疗，由研究人员自行决定是否使用甲基泼尼松龙胶囊；(2) larsucosterol ( 30毫克) ；和 (3) larsucosterol (90 毫克)。larsucosterol 组的患者接受相同的支持治疗，但不使用类固醇。

主要结果测量是 larsucosterol 治疗患者与安慰剂治疗患者相比的 90 天死亡或肝移植发生率，关键次要终点是 90 天生存率。

参考来源：DURECT Corporation Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Larsucosterol in Alcohol-Associated Hepatitis. Durect. News release. May 21, 2024. Accessed May 21, 2024.

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(责任编辑：登越药房)