2024年5月23日讯/香港登越药业Dengyue/--据联邦机构称，FDA已批准 vamorolone（Agamree；Santhera Pharmaceuticals）用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。口服皮质类固醇于2023年10月26日获

2024年5月23日讯/香港登越药业Dengyue/--据联邦机构称，FDA已批准 vamorolone（Agamree；Santhera Pharmaceuticals）用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。口服皮质类固醇于2023年10月26日获得批准。vamorolone的美国许可证持有者Catalyst Pharmaceuticals计划于2024年第一季度进行商业上市。

DMD 是一种因缺乏肌肉蛋白（肌营养不良蛋白）而导致肌肉无力的疾病，是一种潜在致命的疾病，更常见于男性。遗传性 X 染色体相关疾病的特征是出生时或出生后不久出现炎症。炎症在临床上表现为进行性肌肉无力和退化，可导致肌肉纤维化。

FDA批准 vamorolone 是基于2b期 VISION-DMD 研究 (NCT03439670) 的数据，该研究包括3项开放标签试验，其中 vamorolone 以每天2至6 mg/kg 的剂量给药，持续时间长达48个月。与24周时的安慰剂相比，主要结果站立时间 (TTSTAND) 速度得到了满足。

与目前的皮质类固醇护理标准相比，这种新型治疗方法显示出相当的疗效，因为数据表明不良事件减少，尤其是在骨骼健康、生长轨迹和行为方面。

Santhera表示，目前可用的数据表明，vamorolone不会限制生长，并且“不会对骨代谢产生负面影响，这由正常的骨形成和骨吸收血清标志物证明” 。

FDA表示，最常见的副作用是库欣样特征、精神疾病、体重增加、呕吐、维生素 D 缺乏和体重增加。瓦莫洛龙被FDA授予孤儿药称号，这是当联邦机构支持开发一种治疗或预防罕见疾病的新产品时发生的。

此项认定使申办方有资格获得合格临床试验的税收抵免、用户费用豁免以及 FDA 批准后7年的市场独占权作为激励措施。此项认定的申请必须提交给FDA。

参考来源：FDA Roundup: October 27, 2023. FDA. Press release. October 27, 2023. Accessed October 20, 2023.

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