2024年5月16日讯/香港登越药业Dengyue/--新泽西州沃伦 - PTC Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NASDAQ：PTCT）5月14日宣布，其 Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) 的生物制剂许可申请 (BLA) 已被美国

2024年5月16日讯/香港登越药业Dengyue/--新泽西州沃伦 - PTC Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NASDAQ：PTCT）5月14日宣布，其 Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) 的生物制剂许可申请 (BLA) 已被美国食品和药物管理局 (FDA) 接受并获得批准优先审查。Upstaza 是一种用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的基因疗法候选药物，其 PDUFA 目标行动日期定为 2024 年 11 月 13 日。

关于 Upstaza ™ (eladocagene exuparvovec)

Upstaza 是一种一次性基因替代疗法，适用于治疗 18 个月及以上、经临床、分子和遗传学确诊患有芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症的患者。严重的表型。它是一种基于重组腺相关病毒血清型 2 (AAV2) 的基因疗法，含有人类DDC基因。它旨在通过提供功能性基因来纠正潜在的遗传缺陷DDC基因直接进入壳核，增加 AADC 酶并恢复多巴胺的产生。

Upstaza 的功效和安全性已在临床试验和同情使用计划中得到证实。第一位患者于 2010 年接受给药。在临床试验中，Upstaza 表现出转化性神经系统改善。最常见的副作用是最初的失眠、烦躁和运动障碍。

Upstaza 管理通过立体定向外科手术进行，这是一种微创神经外科手术，用于治疗许多儿童和成人神经系统疾病。 Upstaza 管理程序由立体定向神经外科专业中心的合格神经外科医生执行。

BLA得到了临床试验和同情性使用项目的疗效和安全性数据的支持，这些数据证明了AADC缺陷症患者的神经功能改善。一项长期研究的结果显示，在超过5年的随访中，运动和认知功能得到了快速改善。

PTC Therapeutics首席执行官、医学博士Matthew B. Klein表示:“我们很高兴能够向美国AADC缺陷症患者提供获得批准的疗法又迈进了一步。“迄今为止收集的数据继续支持Upstaza的变革性好处，这是一种直接注入大脑的高度创新的基因疗法。”

参考来源：PTC Therapeutics announces FDA acceptance and Priority Review of the BLA for Upstaza. News release. PTC Therapeutics. May 14, 2024.

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

(责任编辑：登越药房)