2024年5月14日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA 已批准抗血友病因子（重组）的更新标签 Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl (Altuviiio)，现在包括 3 期 XTEND-Kids ( NCT04759131 ) 临床试验的完整结果，该试验证明

2024年5月14日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA 已批准抗血友病因子（重组）的更新标签 Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl (Altuviiio)，现在包括 3 期 XTEND-Kids ( NCT04759131 ) 临床试验的完整结果，该试验证明了一次的有效性-每周一次 Altuviiio 为年龄小于 12 岁的 A 型血友病儿科患者提供出血保护。

血友病A是最常见的血友病类型，也称为经典型血友病。该疾病的特征是凝血因子VIII（FVIII）缺乏。血友病A是遗传性的，在男性中更常见。根据美国疾病控制与预防中心的数据，美国患有血友病的确切人数尚不清楚，但据估计，有多达33000名男性患有这种疾病。

Altuviiio 于 2023 年 2 月获得初步批准。2该药物以前称为efanesoctocog alfa，是一种一流的、高持续性的因子 VIII 替代疗法，适用于常规预防、控制出血事件的按需治疗、成人和儿童 A 型血友病的围手术期管理。2 FDA根据该机构的优先审查计划进行评估后获得批准。 Altuviiio 还于 2022 年 5 月获得突破性疗法指定，于 2021 年 2 月获得快速通道指定，并于 2017 年 8 月获得孤儿药指定。

由于患有血友病的儿童“通常以比成年人更高的比率清除血液中的因子浓缩物”，因此每周多次注射因子替代品通常是必要的。然而，XTEND Kids研究的全部结果表明，每周一次50 IU/kg的Altuviio剂量在该患者群体中“提供了高效的出血保护”。

XTEND Kids是一项开放标签、非随机的介入性研究，研究了每周一次Altuviio在之前接受治疗的年龄小于12岁的严重血友病A患者中的安全性、有效性和药代动力学。研究人群包括74名每周接受一次Altupiio预防治疗52周的患者。

该药物符合安全性的主要研究终点，未检测到因子VIII抑制剂的发展（0%；95%置信区间，0-4.9）。还达到了关键的次要研究终点，包括平均年化出血率0.6（95%CI，0.4-0.9）和中位年化出血速率0.0（四分位间距，0.0-1.0）。

Altuviio在XTEND Kids中的安全性与XTEND-1临床试验（NCT04161495）中证明的安全性相似。没有严重的过敏反应、过敏反应、栓塞或血栓栓塞事件的报告。不到10%的参与者出现的最常见的药物不良反应是发烧。没有出现导致停药的不良事件。

除了XTEND-1和XTEND Kids，一项正在进行的扩展研究XTEND ed（NCT046445 75）也在进行中。

参考来源：FDA approves updated Altuviiio label with expanded pediatric data confirming highly effective bleed protection in children with hemophilia A. News release. Sanofi. May 10, 2024. Accessed May 13, 2024.

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

(责任编辑：登越药房)