2024年4月27日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA已批准fidanacogene elaparvovec-dzkt（Beqvez）用于治疗中度至重度B型血友病，该药适用于目前使用IX因子（FIX）预防疗法，或目前或既往有危及生命的出

2024年4月27日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA已批准fidanacogene elaparvovec-dzkt（Beqvez）用于治疗中度至重度B型血友病，该药适用于目前使用IX因子（FIX）预防疗法，或目前或既往有危及生命的出血，或有反复、严重的自发性出血发作，且没有腺相关病毒血清型Rh74var（AAVRh74var）外壳中和抗体的成年患者。

B 型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，会导致凝血因子 IX 产生不足。这种疾病是第二常见的血友病，主要影响男性，全球发病率为每 10 万人中 3.8 例。它可导致复发性关节血肿、脑出血以及 HIV 和 HCV 感染等并发症。在发达国家，出生时患有血友病的患者过上平均寿命和质量的机会要低 64%。

Fidanacogene elaparvovec-dzkt 是一种基于腺相关病毒的基因疗法，可将 FIX 基因的功能拷贝植入转导细胞。与目前需要每周或每月多次静脉注射 FIX 的标准疗法相比，Fidanacogene elaparvovec-dzkt 只需一次治疗，就能让 B 型血友病患者自己产生 FIX。

Fidanacogene elaparvovec-dzkt获得批准的依据是Benegene-2研究（NCT03861273）的数据，在该研究中，基因疗法达到了主要终点，即Beqvez输注后总出血的年出血率（ABR）与作为常规治疗一部分的FIX预防方案相比无劣效性。

Benegene-2是一项正在进行的3期开放标签单臂研究，旨在评估Beqvez对中重度至重度B型血友病成年男性患者的疗效和安全性。该研究队列包括 45 名年龄在 18 岁至 65 岁之间的患者，完成至少 6 个月的常规 FIX 预防治疗。在研究期间，60%的患者在接受fidanacogene elaparvovec-dzkt治疗后不再出血，而接受FIX治疗的患者中只有29%不再出血。

Fidanacogene elaparvovec-dzkt也达到了两个关键的次要终点。该基因疗法治疗后 ABR 下降了 78%，年输液率下降了 92%。该疗法耐受性良好，最常见的不良反应是转氨酶升高。作为临床项目的一部分，辉瑞公司将继续对患者进行 15 年的长期治疗耐久性和安全性监测。

参考来源：‘ U.S. FDA Approves Pfizer’s BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), a One-Time Gene Therapy for Adults with Hemophilia B’，新闻稿。Pfizer；2024年4月26日发布。

注：本文旨在介绍药品健康研究分享，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

(责任编辑：登越药房)