Lisocabtagene maraleucel（Breyanzi；liso-cel）已获得 FDA 的加速批准，用于治疗已接受过至少 2 种既往治疗的成人患者的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。

Lisocabtagene maraleucel（Breyanzi；liso-cel）已获得 FDA 的加速批准，用于治疗已接受过至少 2 种既往治疗的成人患者的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。

该批准基于1/2期TRANSCEND CLL 004（NCT03331198）研究的数据，在该研究中，lisocabtagene maraleucel 在主要疗效分析中显示出具有统计学意义的完全缓解率（CR），在达到CR的患者中没有疾病进展或死亡。

百时美施贵宝高级副总裁兼细胞治疗商业主管 Bryan Campbell 在一份新闻稿中表示：“CAR T 细胞疗法为患有某些类型血癌的患者提供了一种变革性的治疗选择。”“多年来，尝试将其他 CAR T 细胞疗法应用于复发或难治性 CLL 或 SLL 患者时遇到了挑战，但收效甚微。随着 Breyanzi 获批成为第一个治疗复发或难治性 CLL 或 SLL 的 CAR T 疗法，我们现在能够为这些患者提供个性化的选择，同时进一步扩大最广泛的 B 细胞恶性肿瘤的治疗范围，以解决这一未满足的关键需求”。

TRANSCEND CLL 004 是一项开放标签、单臂、1/2 期研究，评估 lisocabtagene maraleucel 对复发或难治性 CLL 或 SLL 成人患者的疗效。该研究纳入了 117 名成年参与者，他们于 2018 年 1 月至 2022 年 6 月期间在美国 27 个地点接受了白细胞分离术。所有参与者之前均接受过布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂治疗，但均失败，之前的治疗次数中位数为 5 次。

参与者中，平均年龄为 65 岁，32% 为女性，68% 为男性，85% 为白人，4% 为黑人或非裔美国人，2% 为其他种族，11% 为未知种族。所有参与者均接受单次静脉输注 lisocabtagene maraleucel，剂量水平为 2 个剂量水平之一：50×106 或 100×106 嵌合抗原受体阳性 T 细胞。

对于主要疗效分析，研究发现，在接受100×106剂量的49名患者中，CR或缓解率为18%。在对治疗有反应的患者中，中位反应持续时间为 35.3 个月。观察到血液中微小残留病阴性状态为 100%，骨髓中微小残留病阴性状态为 92.3%。在接受 lisocabtagene maraleucel 治疗的患者中，9% 经历了 3 级细胞因子释放综合征，18% 经历了 3 级神经系统事件。

希望之城国家医疗中心淋巴瘤科首席研究员兼副教授Tanya Siddiqi医学博士在一份新闻稿中表示：“CLL和SLL目前被认为是不治之症，在复发情况下几乎没有治疗方案可以实现完全缓解，而这在历史上一直与改善长期结果相关。”“FDA 批准 liso-cel 治疗既往接受过 BTKi 和 BCL2i 治疗后的复发性或难治性 CLL 和 SLL，这是一个显著的突破，将治疗模式从连续治疗和序贯方案转变为基于一次性个性化T细胞的方法，有可能为患者提供完全和持久的缓解。”

注：本文旨在介绍药品健康研究分享，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

(责任编辑：登越药房)