FDA 已授予创新型抗 HER2 mAb HLX22 孤儿药资格，用于治疗胃癌患者。

此项认定为 HLX22 提供了多项开发激励措施，包括临床试验费用税收减免、新药申请费豁免以及获批后 7 年的市场独占权。这些优惠旨在加速 HLX22 的开发和上市，使患者（尤其是 HER2 阳性转移性胃癌或胃食管交界处癌患者）能够尽早获得这种疗法。

HLX22 被指定为孤儿药是在启动一项名为 HLX22-GC-301 的多中心 3 期临床试验之后。这项全球性研究正在美国、中国、日本和澳大利亚开展，计划评估 HLX22 与曲妥珠单抗（赫赛汀）和化疗联合使用作为 HER2 阳性转移性胃肠道或胃食管交界处癌症患者的一线治疗时的疗效和安全性。研究中的第一位患者已经接受给药。

HLX22的作用机制

HLX22 是一种新型抗 HER2 单克隆抗体，靶向 HER2 胞外亚结构域 IV。其分子设计允许该药物与曲妥珠单抗同时结合肿瘤细胞表面的 HER2 二聚体。

通过促进这些 HER2 二聚体的内化和降解，HLX22 增强了抗肿瘤活性并解决了可能限制现有 HER2 靶向疗法疗效的耐药机制。

临床前和临床数据表明，HLX22 与曲妥珠单抗和化疗联合使用可显著提高 HER2 阳性胃肠道/GEJ 癌患者的生存率和抗肿瘤疗效。该组合已在 2 期临床试验中显示出可控的安全性。

HLX22 的 3 期临床试验

正在进行的随机、双盲、安慰剂对照的 3 期试验正在评估 HLX22 联合曲妥珠单抗生物仿制药trastuzumab-strf（Hercessi；以前称为 HLX02）、卡培他滨和奥沙利铂对 HER2 阳性 GI/GEJ 癌患者的疗效和安全性。

该试验分为两部分，目前重点关注第一部分，比较了 3 种治疗方法：

A 组：HLX22 剂量为 25 mg/kg，加曲妥珠单抗、卡培他滨和奥沙利铂

B 组：HLX22 15 mg/kg 加曲妥珠单抗、卡培他滨和奥沙利铂

C 组：安慰剂加曲妥珠单抗和卡培他滨，以及奥沙利铂

研究的主要终点包括无进展生存期和客观缓解率，由独立审查委员会使用 RECIST v1.1 标准进行评估。次要终点将评估其他疗效指标和安全性数据。

截至 2023 年 7 月 30 日，三组共 53 名患者随机分组。中位随访时间为 14.3 个月，与安慰剂组相比，HLX22 与曲妥珠单抗、卡培他滨和奥沙利铂联合使用显示出更好的生存率和抗肿瘤反应。

安全性方面，各组 94.1% 至 100% 的患者出现治疗相关不良事件 (TRAE)，其中 5.6% 至 27.8% 的患者出现严重 TRAE。安慰剂组仅有 1 名患者出现 5 级 TRAE。

参考来源：‘Henlius receives orphan drug designation for innovative anti-HER2 mAb HLX22 in the U.S. for gastric cancer. News release. Shanghai Henlius Biotech, Inc. March 19, 2025. Accessed March 19, 2025.’

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