FDA 已接受 TLX250-CDx 的生物制品许可申请，并对其授予优先审查权，该许可申请可用于治疗透明细胞肾细胞癌 (ccRCC) 患者。为此，FDA 设定了 PDUFA 目标行动日期为 2025 年 8 月 27 日。

Telix Pharmaceuticals 精准医疗首席执行官 Kevin Richardson 在新闻稿中表示：“我们很高兴 FDA 接受了这项生物制品许可申请，这让我们距离将突破性产品带给患者又近了一步。”“我们的目标是彻底改变肾癌的治疗方式，就像 PSMA-PET/CT 扫描改变了前列腺癌的治疗方式一样。通过为肾肿块提供更明确的临床诊断，我们相信 Zircaix 将帮助医生做出更及时、更自信的患者治疗决策，并更快地让患者清楚地了解他们的疾病和治疗方案。在 Telix 成功的泌尿科特许经营的基础上，我们正准备在 2025 年将这种强大的精准医疗产品推向市场。”

关于 ZIRCON 试验

这项验证性、前瞻性、开放标签、多中心、3 期 ZIRCON 研究包括 371 名接受筛选的患者和 332 名入组患者。共有 300 名患者组成了安全性分析集，其中 284 名患者组成了全分析集。

该试验评估了 89Zr-TLX250 PET/CT 成像对计划进行部分或全部肾切除术的肾肿块不确定的成年患者进行非侵入性检测 ccRCC 的敏感性和特异性。

试验患者的平均年龄为 61 岁。入组后，患者在第 0 天接受剂量为 37 MBq (1 mCi)/10 mg 的药物治疗。

试验的共同主要终点包括药物与中心组织学或手术切除在检测 ccRCC 方面的敏感性和特异性。评估的关键次要终点是 TLX250-CDx 在 cT1a（≤4 cm）亚组中的敏感性和特异性。

安全性研究结果显示，在 122 名入选患者中，共发生 261 起不良事件 (AE)。2其中13起 AE 被确定为可能或肯定与治疗有关，最常见的 3 级或更高级别的 AE 包括术后出血 (2%)、尿潴留 (1%) 和高血压 (1%)。此外，还报告了 52 起严重 AE，其中 98% 发生在手术后。

关于TLX250-CDx

TLX250-CDx (Zircaix® ) 是一种在研 PET 药物，正在开发用于诊断和表征 ccRCC。Telix 的关键性 III 期 ZIRCON 试验在 300 名患者中评估了 TLX250-CDx，其中 284 名患者可评估，结果达到了所有主要和次要终点，包括在三位独立放射学阅读员中显示 ccRCC 的敏感性为 86%、特异性为 87% 和 PPV 为 93% 。Telix 认为，这证明了 TLX250-CDx 能够可靠地检测透明细胞表型，并提供一种准确、非侵入性的 ccRCC 诊断和表征方法。三位阅读员的置信区间都超出了预期，显示出高准确性和解释一致性的证据。

作为 Telix 对药品可及性承诺的一部分，该公司在美国实施了一项扩展获取计划 (EAP) ，在欧洲实施了指定患者计划 (NPP)，在澳大利亚实施了一项特殊获取计划 (SAS)，以允许在临床试验之外继续使用 TLX250-CDx，供没有可比或令人满意的替代方案的患者使用。TLX250-CDx 尚未在任何司法管辖区获得上市许可，仅供研究使用。

TLX250-CDx 目前可通过美国的扩大获取计划、欧洲的指定患者计划以及澳大利亚的特殊获取计划为临床试验以外的患者提供，专门针对那些没有可比或令人满意的诊断替代方案的患者。

如果获得批准，TLX250-CDx 将成为美国首个专门针对肾癌的商业化靶向放射性药物成像剂。

参考来源：‘FDA accepts BLA for TLX250-CDx (Zircaix) for kidney cancer imaging, grants priority review. News release. Telix Pharmaceuticals. February 25, 2025. Accessed February 28, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。