FDA 已授予 GSK5764227 (GSK'227) 突破性疗法认定，这是一种靶向 B7-H3 的抗体-药物偶联物 (ADC)，正在评估其用于治疗复发或难治性骨肉瘤 (骨癌) 成人患者，这些患者在至少两种先前的治疗方法中出现进展。

突破性疗法认定旨在加快开发和审查可能治疗严重疾病的药物，初步临床证据可能表明与现有疗法相比有显著改善。这是 GSK'227 获得的第三次监管认定，此前欧洲药品管理局决定授予优先药物 (PRIME) 认定，FDA 决定分别于 2024 年 8 月和 2024 年 12 月授予复发或难治性广泛期小细胞肺癌突破性疗法认定。

GSK'227（又名 HS-20093）是一种新型抗体-药物偶联物 (ADC)，由完全人源化抗 B7-H3 单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂有效载荷共价连接而成。突破性疗法认定基于开放标签 2 期 ARTEMIS-002 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05830123）的数据，该试验评估了 GSK'227 对 R/R 骨肉瘤或其他肉瘤患者（在接受一线全身治疗后病情出现进展）的安全性和有效性。

研究参与者每 3 周接受一次 GSK'227 静脉输注，剂量为 8mg/kg 或 12mg/kg。根据实体肿瘤疗效评价标准 (RECIST) 1.1，主要终点是客观缓解率 (ORR)。

分析时，共招募了 34 名 R/R 骨肉瘤患者。在 21 名可评估患者中，中位随访时间为 4.1 个月（95% CI，1.4-5.5）。结果显示，在 12mg/kg 组（n=10）中，ORR 为 20%，其中 2 例确认为部分缓解。根据研究人员的说法，GSK'227“表现出良好的抗肿瘤活性，且毒性可接受。”

FDA 的突破性疗法认定授予用于治疗严重疾病的疗法，早期数据表明该药物可能比其他可用疗法有改善。

GSK 高级副总裁、全球肿瘤学研发主管 Hesham Abdullah 表示：“GSK'227 的最新监管认定充分表明了我们的靶向 ADC 在治疗难治性癌症患者方面的潜力。对于复发性或难治性骨肉瘤患者来说，一旦癌症再次复发，就没有获批的治疗方案，因此存在迫切的未满足医疗需求，而化疗在这种情况下的益处有限。”

参考来源：‘GSK’s B7-H3-targeted antibody-drug conjugate, GSK’227, receives US FDA Breakthrough Therapy designation in late-line relapsed or refractory osteosarcoma. News release. GSK. January 7, 2025.’

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