美国食品药品管理局（FDA）已接受审查重新提交的补充生物制品许可申请（sBLA），该申请涉及 Dupixent ®（dupilumab）用于治疗使用 H1 抗组胺药控制不佳的成人和 12 岁及以上儿科患者的慢性自发性荨麻疹（CSU）。

原始 sBLA 得到了随机、双盲、安慰剂对照 3 期 LIBERTY-CUPID 临床项目 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04180488 ) 研究 A 和 B 的数据支持，该项目评估了 dupilumab 对 CSU 患者治疗的疗效和安全性。

研究 A纳入了未使用过生物制剂且抗组胺药控制不佳的患者，该研究确实达到了主要终点，与单独使用抗组胺药相比，dupilumab 治疗显著改善了瘙痒和荨麻疹。研究 B纳入了抗组胺药控制不佳且对奥马珠单抗有耐药性的患者，尽管在中期分析期间重要终点有所改善，但未达到统计学显著性，并最终因无效而停止。

2023 年 10 月，再生元和赛诺菲收到了FDA 的 完整回复函，指出需要额外的功效数据来支持批准；没有解决任何安全或制造问题。

据该公司称，重新提交的 sBLA 将包括LIBERTY-CUPID 临床计划中的研究 C的结果，该研究评估了未接受过生物制剂治疗且使用抗组胺药后 CSU 未得到控制的患者。研究结果显示，与安慰剂相比，dupilumab 显著降低了瘙痒严重程度和荨麻疹活动，这与研究 A 中的结果一致。

LIBERTY-CUPID 的所有 3 项研究的安全性结果与 dupilumab 的已知安全性一致。与安慰剂相比，dupilumab 更常报告的不良事件是注射部位反应和 COVID-19 感染。

新的处方药用户付费法案 (PDUFA) 已为该申请设定了 2025 年 4 月 18 日的目标日期。

关于慢性自发性荨麻疹 (CSU)

CSU 是一种慢性炎症性皮肤病，部分由 2 型炎症引起，可导致突然且令人虚弱的荨麻疹和反复瘙痒。CSU 通常用 H1 抗组胺药治疗，这种药物靶向细胞上的 H1 受体来控制荨麻疹症状。然而，尽管许多患者接受了抗组胺治疗，但病情仍未得到控制，其中一些患者只能选择有限的替代治疗方案。这些人继续出现可能使人虚弱的症状，并严重影响他们的生活质量。美国有超过 30 万人患有 CSU，抗组胺药无法充分控制病情。

关于 Dupixent

Dupixent 是使用 Regeneron 专有的VelocImmune ®技术发明的，是一种完全人源化单克隆抗体，可抑制 IL-4 和 IL-13 通路的信号传导，但不是免疫抑制剂。Dupixent 开发计划在 3 期试验中显示出显著的临床益处和 2 型炎症减少，证实 IL-4 和 IL-13 是 2 型炎症的两个关键和核心驱动因素，在多种相关且经常并发的疾病中发挥重要作用。

Dupixent 已在 60 多个国家获得监管部门批准，用于治疗一种或多种适应症，包括不同年龄人群的某些特应性皮炎、哮喘、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎、嗜酸性食管炎、结节性痒疹、慢性尿道炎和慢性阻塞性肺病患者。目前全球有超过 1,000,000 名患者正在接受 Dupixent 治疗。

参考来源：‘Dupixent® (dupilumab) sBLA accepted for FDA review for the treatment of chronic spontaneous urticaria (CSU). News release. Regeneron. November 15, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。