Stealth BioTherapeutics Inc.（“公司”或“Stealth”）是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗线粒体功能障碍疾病的新疗法，宣布美国食品和药物管理局（“FDA”）心血管和肾脏药物咨询委员会（“CRDAC”）以 10 票对 6 票通过了 Stealth 的新药申请（“NDA”），结论是 elamipretide 对治疗 Barth 综合征患者有效。

CRDAC 讨论了埃拉米普利肽治疗 Barth 综合征的益处和风险，包括 TAZPOWER 第 2 部分基线对照扩展研究的结果、SPIBA-001 第 3 阶段自然史对照研究的结果以及其他支持性生物标志物和临床前数据。CRDAC 的投票虽然不具约束力，但 FDA 在决定是否批准埃拉米普利肽用于 Barth 综合征时会考虑该投票。如果获得批准，埃拉米普利肽将成为这种极为罕见、渐进性、缩短寿命的心脏骨骼疾病的首个治疗方法，该疾病影响了美国约 150 人。埃拉米普利肽的 NDA 获得优先审查，并被指定为 2025 年 1 月 29 日的处方药使用者付费法案 (PDUFA) 行动日期。

首席执行官 Reenie McCarthy 表示：“我们很高兴 FDA 咨询委员会认真考虑了 elamipretide 数据集，包括严格构建的自然史对照试验的积极结果、持久的开放标签扩展数据和扩展获取案例，并认识到这些数据支持 elamipretide 改善这种毁灭性疾病患者生活的潜力。” “我们感谢许多患者、护理人员、倡导者和医疗保健提供者与咨询委员会分享他们的观点和经验。我们期待与 FDA 进行合作对话，因为该机构已完成对 elamipretide 的审查，这是 Barth 综合征的首个潜在疗法。”

如果获得批准，这将是 elamipretide 的首个上市许可，elamipretide 是一种首创的线粒体靶向治疗药物。除了 Barth 综合征外，elamipretide 还处于原发性线粒体肌病的 3 期试验阶段，预计在 2024 年底前获得关键数据，以及干性年龄相关性黄斑变性的 3 期试验。

关于 Barth 综合征

Barth 综合征是一种极为罕见的遗传病，其特征是心脏异常，从而导致运动不耐受、肌肉无力、衰弱性疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。该病与预期寿命缩短有关，85% 的早逝发生在 5 岁之前。Barth 综合征主要发生在男性身上，据估计，全球每 1,000,000 名男性中就有 1 人患有该病，在美国约有 150 人患有该病。目前尚无 FDA 或 EMA 批准用于治疗 Barth 综合征患者的疗法。Elamipretide 已获得 FDA 的孤儿药、快速通道和罕见儿科指定以及 EMA 的孤儿药指定，用于治疗 Barth 综合征。

关于 Stealth BioTherapeutics

“我们的使命是开发新型疗法，改善线粒体功能障碍患者的生活。我们的主要候选产品 elamipretide 正在接受 Barth 综合征的审查，并处于治疗原发性线粒体肌病和干性老年性黄斑变性的后期开发阶段。我们还在评估第二代临床阶段候选药物 bevemipretide (SBT-272) 的局部眼科配方，用于治疗干性老年性黄斑变性，并且正在评估一系列新型化合物，用于治疗罕见的神经和心脏疾病。”

参考来源：‘Stealth BioTherapeutics Announces Positive Vote from FDA Advisory Committee Meeting Supporting Potential Approval of Elamipretide for the Treatment of Barth Syndrome. News provided by Stealth BioTherapeutics Inc. Oct 11, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。