Priovant Therapeutics 今天宣布，首批患者已入组 CLARITY，这是一项 3 期研究，旨在评估布洛西替尼在非前部非感染性葡萄膜炎中的作用。布洛西替尼还获得了 FDA 授予的 NIU 快速通道资格。快速通道是一种旨在促进药物开发和加快药物审查的流程，用于治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求。

Brepocitinib 是一种潜在的首创 TYK2 和 JAK1 双重选择性抑制剂，目前正在评估其对多种高致病性孤儿自身免疫性疾病的疗效。Brepocitinib 是一种口服疗法，每日一次。

在先前的一项评估 brepocitinib 治疗非前部NIU 的 II 期研究 (NEPTUNE)中，在多个具有临床意义的终点上观察到了剂量依赖性治疗益处。在六个月治疗失败这一主要疗效终点上，brepocitinib 45 mg 显示出迄今为止在所有针对 NIU 的治疗方法中观察到的数值最大的疗效益处。9月 20 日，在西班牙巴塞罗那举行的 EURETINA 大会上首次公布了六个月时视网膜血管渗漏的患者级广角荧光素血管造影 (FA ) 结果。通过葡萄膜炎血管造影评分工作组 (ASUWOG) 对广角 FA 的评分系统进行测量，brepocitinib 45 mg 组的视网膜血管渗漏平均减少了 4.4 分，而 15 mg 组平均减少了 0.5 分。

杜克大学眼科、玻璃体视网膜手术和葡萄膜炎副教授、杜克阅读中心副主任、医学博士、FASRS 的Dilraj Grewal表示：“FA 是葡萄膜炎后段炎症的黄金标准测量方法。”杜克阅读中心是一家综合性图像阅读中心，专门对多中心临床试验中获取的眼科图像进行系统分析。“NEPTUNE 试验的患者级广角 FA 结果显示，使用 brepocitinib 治疗后段炎症具有临床意义的剂量依赖性改善。有了这些结果，之前分享的非常强劲的临床结果现在得到了重要生物标志物剂量依赖性改善的进一步支持。”

CLARITY 是一项全球多中心 3 期研究计划，旨在比较 45 毫克布洛西替尼与安慰剂对非前 NIU 患者的疗效。CLARITY 将由一项方案下的两项子研究组成，每项子研究将有 150 名受试者（共 300 名受试者）按 1:1 的比例随机分配接受 45 毫克布洛西替尼和安慰剂治疗，主要终点为治疗失败时间。该研究以成功的 NEPTUNE 2 期研究为蓝本，将在美国、欧洲、亚洲、澳大利亚和南美洲的多个地点招募受试者。CLARITY 的启动是在与 FDA 举行富有成效的 2 期结束会议之后进行的。

“CLARITY 研究的启动对葡萄膜炎医疗和患者群体来说是一个重要的里程碑，” CLARITY 研究员、拜尔斯眼科研究所眼科学教授、斯坦福大学医学院医学和儿科学教授Quan Dong Nguyen博士表示。“非感染性葡萄膜炎是一种毁灭性疾病，如果治疗不当，往往会导致不可逆转的视力障碍或失明。目前的治疗方案无法满足许多患者的需求，而 brepocitinib 在NEPTUNE研究中取得的惊人第 2 期结果表明，它有可能成为控制炎症和改善视力的变革性疗法。”

NEPTUNE 研究第 24 周患者水平黄斑水肿结果将于10 月 18 日至 21 日在芝加哥举行的美国眼科学会 (AAO) 年会上公布。NEPTUNE 第 2 阶段 52 周顶线数据也将于年底公布。

除了 NIU，brepocitinib 还在一项针对皮肌炎 (VALOR) 的全面入组 3 期研究中接受评估。VALOR 研究的顶线数据预计将于 2025 年下半年公布，如果成功，随后将提交 NDA。

参考来源：‘Priovant Therapeutics Announces Receipt of Fast Track Designation from FDA for Brepocitinib in Non-Anterior Non-Infectious Uveitis (NIU) & Start of Enrollment of Brepocitinib Phase 3 NIU Program. Press Release; September 23, 2024. Accessed September 25, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。