美国食品药品监督管理局(FDA) 已授予第四代钙通道拮抗剂 AISA-021（西尼地平）孤儿药资格。Aisa 正在开发 AISA-021，用于治疗系统性硬化症 (SSc)。

Aisa Pharma 首席执行官兼创始人Andrew Sternlicht医学博士表示：“据我们所知，这是 FDA 首次将治疗自身免疫性疾病的钙通道拮抗剂指定为孤儿药。我们希望这一指定将加速我们的 AISA-021 开发计划，该计划旨在提供每日一次、耐受性良好且经济实惠的治疗方法，我们希望能够改善 SSc 患者的生活。我们正在积极寻找开发合作伙伴和投资者，以支持将这种急需的治疗方法带给患者。”

根据 FDA 的《孤儿药法案》，孤儿药地位可享受税收抵免、临床试验某些行政费用补助和豁免，以及药物获批后七年的市场独占权。FDA 认为，从医学角度来看，该治疗方法可能改善疾病，因此授予孤儿药资格。

Aisa 提交了正在进行的 2 期研究的信息，表明与安慰剂相比，该疗法在多个终点方面有所改善，包括 SSc 总体疾病严重程度症状、疾病相关疼痛、胃肠道功能障碍、皮肤溃疡、残疾和呼吸症状以及雷诺氏病症状。在独立数据安全委员会的初步审查中，与目前已发表的疗法评论相比，正在进行的 60 名患者研究表明，该疗法的副作用发生率和严重程度要低得多，并且预防雷诺氏病发作的疗效有所提高。

Aisa 还提供了以下公司更新信息：

(1) 计划于2024 年 9 月与 FDA 举行 AISA-021 治疗系统性硬化症和继发性雷诺氏现象的 Pre-IND 会议。

(2) 作为临床前疼痛筛查平台的一部分，美国国立卫生研究院开展了初步药物筛查，旨在评估 AISA-021 作为非阿片类止痛药的适用性，结果显示该药物不存在滥用倾向或成瘾性。更多结果尚待公布。

(3) 关于 AISA-021 的两篇摘要将于 2024 年 11 月 16 日在华盛顿特区举行的 ACR 融合科学会议上发表：

AISA 021 是一种用于治疗雷诺氏病和系统性硬化症的新型钙通道拮抗剂，在 2A 期研究中，该药物对钠通道靶点具有止痛活性，并且比目前的钙通道阻滞剂更能有效治疗硬皮病疼痛。

RECONNOITER 试验的初步结果，该试验是 AISA 021 治疗主要由系统性硬化症引起的继发性雷诺氏病的 2 期研究。

关于 AISA-021：  

AISA-021 是西尼地平的一种，西尼地平是第四代钙通道阻滞剂 (CCB)，与其他二氢吡啶 CCB 不同，它对 N 型钙通道的选择性更高。西尼地平在某些亚洲国家已获批准，并在那里广泛用于治疗高血压，但从未在美国、加拿大、欧盟和英国获批。西尼地平可引起血管舒张，并进一步改善心脏、肾脏和血管功能。在对高血压治疗的大量研究中，西尼地平的耐受性更好，治疗窗口更宽，而其他获批的 CCB 则用于治疗雷诺氏病。与其他获批的 CCB 不同，AISA-021 可能还有助于治疗疼痛。

关于系统性硬化症和系统性硬化症中的雷诺氏现象：  

系统性硬化症 (SSc) 是最致命的自身免疫性疾病，影响着美国约 175,000 名患者。约有一半的患者在初次诊断后的 12 年内死于该疾病，95% 的 SSc 患者会出现雷诺氏症状，他们将其描述为最严重的症状。雷诺氏现象的特点是血流减少，可导致手和手指剧烈疼痛和刺痛。心脏、肾脏和血管疾病（经证实在接受高血压治疗的患者中有所改善）是 SSc 患者发病和死亡的因素之一。全球尚未有药物获批用于治疗雷诺氏病。

参考来源：‘ AISA Pharma Receives FDA Orphan Drug Designation for AISA-021 for Treatment of Systemic Sclerosis. ’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。​​