Olipudase alfa的商品名为Xenpozyme，是一种用于治疗A/B 型或 B 型酸性鞘磷脂酶缺乏症的非中枢神经系统 (CNS) 表现的药物。

酸性鞘磷脂酶缺乏症在历史上被称为尼曼匹克病A 型 (NPD A) 和 B 型 (NPD B)，是一种遗传性疾病。它属于代谢性疾病大家族，称为溶酶体贮积症，其中脂肪积聚在分解营养物质和其他物质的人体细胞部分内。这会影响细胞的工作方式并导致细胞死亡，从而影响组织和器官的正常功能。酸性鞘磷脂酶缺乏症严重使人衰弱并危及生命，因为脂肪物质的积聚会导致脑损伤和肝脏和脾脏等器官肿胀。

Xenpozyme 是首个针对酸性鞘磷脂酶缺乏症的特效药。这种替代酶是通过一种称为重组 DNA 技术的方法生产的：它由引入基因（DNA）的细胞制成，从而使其能够产生这种酶。

Olipudase alfa 于 2022 年 3 月在日本获准用于医疗用途 ， 2022 年 6 月在欧盟获准，2022 年 8 月在美国获准。美国食品药品监督管理局(FDA) 将其视为同类首创药物。

【适用病症】

酸性鞘磷脂酶缺乏症

【生产厂家】

美国健赞

【药品规格】

20mg/瓶

【性状】

无菌白色至灰白色冻干粉、不含防腐剂，用于在单剂量小瓶中复溶。

【储存和处理】

在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏保存。不要冷冻。对于重新配制和稀释溶液的储存，请参考完整处方信息的’剂量和给药方法’。

【黑框警告】

1.警告：严重的超敏反应

有关完整的黑框警告，请参阅完整的处方信息。

2.超敏反应，包括过敏反应

应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生严重的超敏反应，应立即停用Xenpozyme，并开始适当的药物治疗。

【适应症和用法】

Xenpozyme是一种水解溶酶体鞘磷脂特异性酶，适用于治疗成人和儿童患者的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的非中枢神经系统表现。

【剂量和给药】

(1) 开始治疗前，验证具有生殖潜力的女性的妊娠状态，并获取起始转氨酶水平。

(2) 考虑使用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇进行预处理。

(3) 成人：推荐的起始剂量为0.1mg/kg，作为静脉输注给药。

(4) 儿科：推荐的起始剂量为0.03mg/kg，作为静脉输注给药。

(5) 有关推荐的剂量递增和维持剂量、减少不良反应风险的剂量调整以及制备和给药说明，请参见完整处方信息。

【剂型和强度】

注射用：20mg olipudase alfa-rpcp作为冻干粉装在单剂量小瓶中，用于复溶。

【禁忌症】

暂无相关信息。

【警告和注意事项】

(1) 见黑框警告。

(2) 输液相关反应(IARs)：如果发生严重IARs，停止Xenpozyme并开始适当的药物治疗。

(3) 转氨酶升高：在开始使用Xenpozyme前一个月内、在剂量递增期间任何输注前72小时内或在错过剂量后恢复治疗后下一次预定Xenpozyme输注前评估ALT和AST。

(4) 妊娠期开始给药或增加胎儿畸形的风险：不建议在妊娠期间的任何时间开始或增加Xenpozyme剂量，因为它可能导致鞘磷脂代谢物水平升高，从而增加胎儿畸形的风险。如果停用Xenpozyme，建议有生育潜力的女性在治疗期间和最后一次给药后14天内使用有效的避孕措施。

【不良反应】

(1) 成人患者最常见的不良反应(发生率≥10%)是头痛、咳嗽、腹泻、低血压和眼充血。

(2) 儿科患者最常见的不良反应(发生率≥20%)是发热、咳嗽、腹泻、鼻炎、腹痛、呕吐、头痛、荨麻疹、恶心、皮疹、关节痛、瘙痒、疲劳和咽炎。

【药物相互作用】

1、 奥利普达酶α可能与其他药物相互作用，尤其是与那些通过相同的代谢途径或与之竞争的药物。这可能会影响其他药物的血浆浓度和代谢速率。

2、奥利普达酶α可能影响其他药物的吸收或排泄，从而改变它们的药效和毒性。

3、如果奥利普达酶α或其他药物在血浆中与蛋白结合，可能会发生相互作用，导致它们的释放或结合程度发生变化。

4、奥利普达酶α与其他药物可能会增加或减少潜在的不良反应发生的风险。

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