Vutrisiran的商品名是Amvuttra，是一种用于治疗成人遗传性运甲状腺素蛋白介导 (hATTR) 淀粉样变性多发性神经病的药物。 它是一种双链小干扰 RNA (siRNA)（也称为 RNA 干扰或 RNAi 治疗），可干扰运甲状腺素蛋白(TTR) 基因的表达。运甲状腺素蛋白是一种在肝脏中产生的血清蛋白，其主要功能是运输维生素 A 和甲状腺素。

Vutrisiran 于 2022 年 6 月在美国获准用于医疗用途， 2022 年 9 月在欧盟获准用于医疗用途 ， 2024 年 6 月在澳大利亚获准用于医疗用途。

【适用病症】

多发性神经病

【生产厂家】

美国艾拉伦公司

【药品规格】

25mg/0.5mL

【贮藏】

储存在2℃至30℃的原包装盒中，直到使用。请勿冷冻。

【适应症】

Amvuttra是一种处方药，适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病，Amvuttra可单独使用或与其他药物一起使用，属于RNAi制剂的药物。目前还不知道Amvuttra对儿童是否安全和有效。

【推荐剂量和给药方法】

一、 推荐剂量

Amvuttra的推荐剂量是25mg，每3个月皮下注射一次。

二、 错过剂量

如果错过了一个剂量，请尽快使用Amvuttra。从最近一次用药开始，每3个月恢复用药。

【在特殊人群中使用】

一、 妊娠

目前还没有关于孕妇使用Amvuttra的数据，以告知与药物相关的不良发育结果的风险。Amvuttra治疗会导致血清维生素A水平下降，建议服用Amvuttra的患者补充维生素A。维生素A对胚胎的正常发育是必不可少的;然而，过高的维生素A水平与不良发育影响有关。由Amvuttra引起的母体血清TTR的减少和维生素A的补充对胎儿的影响尚不清楚。在动物研究中，妊娠大鼠皮下注射Vutrisiran导致发育毒性(胎儿体重减少和胚胎死亡)，剂量与母体毒性有关。

二、 哺乳期

目前还没有关于Vutrisiran在母乳中的存在、对哺乳期婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的资料。哺乳对发育和健康的益处应与母亲对Amvuttra的临床需要以及Amvuttra或潜在的母体状况对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响一起考虑。

三、 小儿用药

对小儿患者的安全性和有效性尚未确定。

四、 老年人用药

对≥65岁的患者不需要调整剂量。在研究1中，共有46名(38%)年龄≥65岁的患者，包括7名(6%)年龄≥75岁的患者，接受了Amvuttra。在这些患者和年轻患者之间没有观察到安全性或有效性的总体差异，但不能排除一些老年人的更大敏感性。

五、 肾脏损害

轻度或中度肾脏损害(估计肾小球滤过率[eGFR]≥30至<90 mL/min/1.73 m²)的患者不建议调整剂量。Amvuttra尚未在严重肾功能损害或末期肾病患者中进行研究。

六、 肝功能损害

轻度肝功能损害(总胆红素≤1×ULN和AST>1×ULN，或总胆红素>1.0至1.5×ULN和任何AST)的患者不建议调整剂量。Amvuttra尚未在中度或重度肝功能损害患者中进行研究。

【作用机制】

Vutrisiran 是一种双链 siRNA-GalNAc 结合物​​，它通过 RNA 干扰导致突变型和野生型 TTR mRNA 降解，从而导致血清 TTR 蛋白和组织中 TTR 蛋白沉积减少。

【适应症】

遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的多发性神经病。

【警告/注意事项】

补充每日推荐的维生素 A 摄入量。如果出现缺乏维生素 A 的眼部症状（例如夜盲症），请进行眼科检查。中度或重度肝功能不全、重度肾功能不全或 ESRD：尚未研究。老年人。孕妇。哺乳期母亲。

【不良反应】

关节痛、呼吸困难、维生素 A 减少、注射部位反应、房室传导阻滞。

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