美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Tecelra ®  (afamitrisgene autoleucel) 用于治疗患有不可切除或转移性滑膜肉瘤的成年人，这些患者既往接受过化疗，HLA-A*02:01P、-A*02:02P、-A*02:03P 或 -A*02:06P 呈阳性，且肿瘤表达 MAGE-A4 抗原，这些情况由 FDA 批准或核准的伴随诊断设备确定。

Afamitresgene-autoleucel是一种自体 T 细胞免疫疗法，旨在针对表达黑色素瘤相关抗原 A4 (MAGE A4)（一种在滑膜肉瘤中高度表达的蛋白质）的实体肿瘤中的癌细胞。它是首个获得 FDA 批准的 T 细胞受体基因疗法。

此项批准是基于一项多中心、单组、开放标签临床试验 (SPEARHEAD-1，第 1 组) 的结果。共有 44 名经细胞遗传学证实的滑膜肉瘤患者和 8 名粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者入组并接受了阿法米特雷基因-自体白细胞毒素治疗。主要结果是改良意向治疗人群的总体反应率。

研究结果显示，总体缓解率为 43%（95% CI：28.4-59.0），完全缓解率为 4.5%。中位缓解持续时间为 6 个月（95% CI：4.6，未达到）。在对治疗有反应的患者中，39% 的缓解持续时间为 12 个月或更长时间。

Tecelra 最常见的不良反应包括恶心、呕吐、疲劳、感染、发烧、便秘、呼吸困难（气短）、腹痛、非心源性胸痛、食欲不振、心动过速（心率异常加快）、背痛、低血压、腹泻和水肿（因体内组织积液而肿胀）。

Tecelra 禁用于 HLA-A*02:05P 杂合子或纯合子患者。该药物还含有针对细胞因子释放综合征 (CRS)CRS 的黑框警告；一旦出现 CRS 迹象，医疗保健提供者应立即评估患者是否需要住院治疗，并开始支持性治疗。

Adaptimmune 首席执行官 Adrian Rawcliffe 表示：“TECELRA 的获批是 Adaptimmune 重新定义癌症治疗方式的重要一步，也是十年突破性研发成果的结晶。”

该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中临床益处的验证和描述。

参考来源：‘Adaptimmune Receives US FDA Accelerated Approval of TECELRA® (afamitresgene autoleucel), the First Approved Engineered Cell Therapy for a Solid Tumor. News release. Adaptimmune Therapeutics. August 1, 2024.‘

温馨提示：以上资讯由登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。