美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Epysqli ® (eculizumab-aagh)的生物制品许可申请，作为Soliris (eculizumab) 的生物仿制药。

Epysqli是一种补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者以减少溶血，以及用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。

批准的依据是数据表明生物仿制药和参考产品之间没有显著差异。一项包括健康参与者的1 期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03722329）的结果显示，Epysqli 在药代动力学、药效学、安全性、耐受性和免疫原性方面与 Soliris 相当。

在一项3 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04058158）中，PNH 患者被随机分配接受 Epysqli 或 Soliris 治疗，直至第 26 周，此时更换治疗；然后继续进行更换治疗直至第 50 周。根据第 26 周的乳酸脱氢酶 (LDH) 水平以及第 14 周至第 26 周和第 40 周至第 52 周的 LDH 效应曲线下面积 (AUEC) 来评估临床疗效。

研究结果显示，Epysqli 和 Soliris 在第 26 周的 LDH 水平平均差异为 34.48U/L（95% CI -47.66, 116.62），在预定的等效范围内。此外，Epysqli 和 Soliris 之间 LDH 的时间调整 AUEC 比率为 1.08（90% CI, 0.95-1.23），也在预定的等效范围内，表明生物仿制药和参考产品之间存在生物等效性。

与 Soliris 类似，Epysqli 的处方信息中也包含黑框警告，该警告与严重脑膜炎球菌感染风险增加有关。由于存在这种风险，Epysqli 仅在处方人员必须参加的风险评估和缓解策略 (REMS) 计划下提供。

三星 Bioepis 总裁兼首席执行官 Christopher Hansung Ko 表示：“FDA 批准 Epysqli 作为 Soliris 的生物仿制药，这对 PNH 和 aHUS 社区来说是一个重要的里程碑，因为生物仿制药有可能通过降低医疗成本和改善治疗机会，对患者和医疗保健系统产生积极影响。”

Epysqli 采用 30mL 单剂量小瓶包装，内含 10mg/mL 强度的无防腐剂溶液。

参考来源：‘ FDA approves Samsung Bioepis’ Epysqli® (eculizumab-aagh) as a biosimilar to Soliris (eculizumab). News release. Samsung Bioepis. July 22, 2024.‘

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