加州拉霍--( BUSINESS WIRE )--Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: LBPH) 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗神经系统疾病的新型变革性药物，该公司7月1日宣布，FDA 已授予其研究药物 bexicaserin 突破性治疗称号， 用于治疗两岁或两岁以上患者的发育性和癫痫性脑病 (DEE) 相关癫痫发作。

Bexicaserin 是一种口服的中枢作用型 5-HT2C 超激动剂，旨在调节 GABA 并抑制癫痫发作时出现的中枢兴奋过度。它对 5-HT2B 和 5-HT2A 受体亚型没有可检测的活性。

该认定基于 1/2 期 PACIFIC 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05364021 ）的数据，该研究评估了贝西卡塞林与安慰剂在 12 至 65 岁DEE患者（例如 Dravet 综合征 [DS]、结节性硬化症和 Lennox-Gastaut 综合征 [LGS]）中的安全性和有效性。主要终点是 75 天治疗期间可数运动性癫痫发作频率相对于基线的中位百分比变化。

全面分析结果显示，与安慰剂相比，贝西卡塞林可使中位可数运动性癫痫发作频率降低幅度更大（59.8% vs 17.4%）。DS 患者（74.6% [无安慰剂对照品]）、LGS 患者（50.8% vs 17.4%）和 DEE 患者（65.5% vs 32.3%）的运动性癫痫发作频率也有类似降低。报告的最常见不良反应是嗜睡、食欲下降、便秘、腹泻和嗜睡。

Longboard 首席医疗官 Randall Kaye 博士表示：“我们很高兴获得 bexicaserin 突破性疗法认定，并相信这一重要里程碑凸显了我们可能治疗广泛 DEE 患者的创新方法。FDA 将与我们密切合作，为 bexicaserin 的后续开发提供指导，帮助我们尽可能高效地设计和开展开发计划。我们期待在今年晚些时候启动我们的全球 3 期计划。”

参考来源：‘Longboard Pharmaceuticals receives Breakthrough Therapy designation for bexicaserin (LP352). News release. Longboard Pharmaceuticals. July 1, 2024.’

温馨提示：以上资讯由登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。