Beacon Therapeutics Holdings Limited 宣布其注册 VISTA 临床试验 (NCT04850118) 中的第一位患者已接受其主要资产 AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec) 的治疗。

Beacon Therapeutics Holdings Limited 宣布其注册 VISTA 临床试验 (NCT04850118) 中的第一位患者已接受其主要资产 AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec) 的治疗。

据新闻稿称，VISTA 是一项全球随机分配、对照、盲法、多中心关键研究，旨在评估 2 个剂量水平的 AGTC-501 治疗 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 的疗效、安全性和耐受性，并与未接受治疗的对照组进行比较。

根据新闻稿，该公司将利用 VISTA 试验产生的数据，结合第 1/2 期 HORIZON 和第 2 期 SKYLINE 研究的数据（包括所有可用的长期数据），支持在美国获得 BLA 和在欧洲获得 MAA，用于治疗 XLRP 患者。

AGTC-501 已获得美国快速通道认证、英国创新药物指定（ILAP）和欧盟优先药物指定（PRIME），用于治疗由RPGR基因突变引起的XLRP。

Beacon Therapeutics 临床开发全球副总裁 Darin Curtiss 博士指出，公司期待 AGTC-501 的进展。

他在新闻稿中表示：“这是 AGTC-501 持续临床开发的一个重要里程碑，它有可能通过使 XLRP 患者看得更清楚或维持现有视力来改变他们的预后。”

美国西南视网膜基金会科学主任David Birch博士指出，这一步对于AGTC-501的研发进程至关重要。

他在新闻发布会上表示：“我们很高兴开始这项针对 X 连锁视网膜色素变性基因治疗的重要试验的最后阶段。它将给成千上万患有这种疾病的年轻人带来希望。迄今为止的结果非常令人鼓舞。”

XLRP 是一种罕见病，影响美国和欧盟 5 的约 17,000 名患者，是一种严重的、侵袭性的遗传性视网膜疾病，通常会导致中年失明，且没有可用的治疗方法。该疾病主要由视网膜色素变性 GTPase 调节剂 (RPGR) 基因突变引起。

根据新闻稿，AGTC-501 表达全长 RPGR 蛋白，研究人员认为它很可能挽救视杆细胞和视锥细胞的功能，使其成为改善 XLRP 患者生活的潜在治疗方法。

今年早些时候，在加利福尼亚州棕榈泉举行的第 47 届黄斑学会年会上公布了针对 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 患者的 SKYLINE 第 2 期临床试验的 12 个月中期安全性和有效性结果。

根据该公司的新闻稿，2来自 XLRP 男性患者的 12 个月数据显示，在接受高剂量（6.8 E+11 vg/眼）AGTC-501 治疗的研究眼睛中，反应率（定义为视网膜敏感度在至少 5 个位置改善至少 7 分贝 (dB)，通过微视野检查评估）为 63%。

此外，德克萨斯州达拉斯视网膜基金会眼科遗传学主任、俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所 Paul H. Casey 眼科遗传学部眼科学教授、分子与医学遗传学教授 Mark Pennesi 博士在报告中指出，接受低剂量（7.5 E+10 vg/眼）AGTC-501 治疗的受试者眼睛的反应率与高剂量组中未接受治疗的受试者眼睛的反应率相似（均为 0%）。此外，高剂量组中的患者还表现出视觉功能的显著改善，包括平均视网膜敏感度。AGTC-501 耐受性良好，治疗过程中未发生临床显著的安全事件，任何治疗相关的不良事件大多不严重，严重程度为轻度至中度。

参考来源： ’philip.withers. Beacon Therapeutics Treats First Patient in VISTA Registrational Trial for AGTC-501. Beacon Therapeutics. Published June 11, 2024. Accessed June 12, 2024. ’

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