在周二举行的一次会议上，美国食品药品监督管理局的一个独立咨询小组投票反对使用MDMA辅助治疗创伤后应激障碍（PTSD），称该疗法对治疗这种疾病无效，其益处不会超过与该药物相关的风险。

有什么问题？

精神药理药物咨询委员会召开会议讨论 Lykos Therapeutics 的新药申请 (NDA)，该申请于 2024 年 2 月 9 日被 FDA 接受并获得优先审查。

1.咨询小组以 9 比 2 的投票结果认为 MDMA 辅助疗法治疗 PTSD 无效，以 10 比 1 的投票结果认为该治疗的好处大于其风险。

2.会议讨论主要围绕 Lykos 开展的两项 3 期临床试验：MAPP1 ( NCT03537014 ) 和 MAPP2 ( NCT04077437 )。这两项研究均为随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 MDMA 联合心理干预对重度或中度至重度 PTSD 患者的疗效和安全性。

3.专家组成员对研究中功能性揭盲的发生以及发生的不良事件（尤其是药物对心血管的影响）表示担忧。委员会成员还指出，缺乏有关药物滥用可能性的数据是一个主要问题。

为什么重要

此次咨询小组会议是美国首次审查迷幻辅助疗法的会议。尽管 FDA 不必遵循委员会的投票，但联邦机构通常会根据委员会的投票做出决定。

1.据NPR 报道，委员会投票反对使用 MDMA 治疗创伤后应激障碍，这对迷幻药的支持者来说是一个重大挫折，使第一种迷幻药的批准面临危险。

2.如果获得批准，Lykos 的 NDA（根据处方药用户付费法案 (PDUFA)，生效日期为 2024 年 8 月 11 日）将成为该国首个 MDMA 辅助疗法和首个迷幻辅助疗法。

3.创伤后应激障碍影响了美国 3.6% 的成年人，25 年来一直没有新的治疗方法获批。普通人群中，超过 30% 的创伤后应激障碍患者对现有的治疗方法有抵抗力。

专家评论

1.据《纽约时报》报道，该小组成员保罗·霍尔茨海默 (Paul Holtzheimer) 表示：“我完全同意我们需要新的、更好的 PTSD 治疗方法。” “但是，我也注意到，过早引入治疗方法实际上会阻碍发展，阻碍实施，并导致过早采用尚未完全确定其安全性、不完全有效或未达到最佳疗效的治疗方法。”

2.据NPR报道，该小组成员伊丽莎白·乔尼亚克-格兰特 (Elizabeth Joniak-Grant) 表示：“我对这些数据的有效性和不当行为指控深感担忧。我无法凭良心支持报道了这么多危害的事情。”

3.据 CNN 报道，美国精神病学协会研究委员会主席乔恩·阿尔珀特 (Jon Alpert) 表示：“人们认识到，迷幻药可能特别容易受到由经验丰富的临床医生在严格监控的情况下提供的严格医疗治疗与娱乐性使用之间的界限模糊的影响，因此人们非常有兴趣尽可能地解决这一问题。” “最不希望看到的是，一种有望治疗毁灭性疾病的药物在不受限制、不受监控的使用中失控。”

4.“鉴于创伤后应激障碍领域迫切的未满足需求，我们对今天的投票结果感到失望，并且理解委员会面临的挑战和非典型任务，即评估一种结合药物治疗（MDMA）和心理干预的治疗方法，”Lykos 首席执行官艾米·埃默森 (Amy Emerson) 在一份新闻稿中表示。“我们仍致力于与 FDA 合作解决悬而未决的问题，以便我们能够找到一条前进的道路，确保在获得批准后负责任地、谨慎地将 MDMA 辅助疗法引入医疗保健系统。”

深入洞察

自 1970 年《管制物质法案》颁布和联邦药物清单制定以来，大多数迷幻药都被列入第一类，并被认为没有医疗价值。因此，Lykos 的获批将代表迷幻药的历史性转变。

1.MDMA（3,4-亚甲基二氧基甲基苯丙胺）通常被称为摇头丸，是一种催眠剂，是一种精神活性化合物，其特点是能够增强自我意识。根据《管制物质法》，缉毒局将其列为一级管制药物。

参考来源：‘Stone W. FDA advisors reject MDMA therapy for PTSD, amid concerns over research. News Report. NPR. June 4, 2024. Accessed June 5, 2024.’

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