Gammagard Liquid在美获批用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病

　　制药公司武田宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Gammagard Liquid（免疫球蛋白输注10%【人用】），这种一种静脉注射免疫球蛋白(IVIG)疗法，用于改善患有慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)的成年患者的神经肌肉残疾和损伤。

　　CIDP是一种影响周围神经系统的罕见的获得性免疫介导的神经肌肉疾病，其特征是进行性对称症状，如四肢远端和近端无力、刺痛或感觉丧失、反射丧失和行走困难。由于其症状可能与其他罕见的神经肌肉疾病重叠，CIDP可能被误诊。免疫球蛋白治疗成人CIDP的作用机制尚未完全阐明，但可能包括免疫调节作用。

　　免疫球蛋白疗法作为CIDP维持治疗的作用已得到充分确立，并且是针对这种复杂且异质性疾病的基于指南的护理标准。这种疾病传统上采用静脉注射免疫球蛋白(IVIG)进行治疗。然而，IVIG治疗的某些方面对患者来说可能具有挑战性，例如与高免疫球蛋白量相关的长治疗持续时间、潜在的静脉通路挑战以及输注环境限制。

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　　在美国，Gammagard Liquid此前获批作为≥2岁的成人和儿童患者的原发性体液免疫缺陷(PI)的替代疗法，包括常见的免疫缺陷疾病、X连锁无丙种球蛋白血症、先天性无丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征和严重的联合免疫缺陷疾病，但不仅限于上述疾病。Gammagard Liquid还可用于改善多灶性运动神经病(MMN)患者的肌力和残疾的维持治疗。该药物在美国和加拿大以外也被称为KIOVIG，已在全球66个国家获得批准。

　　Gammagard Liquid是美国唯一被批准用于治疗多种神经肌肉疾病适应症的静脉注射免疫球蛋白（IVIG），并且是FDA批准的唯一一种用于治疗多灶性运动神经病作为维持治疗以改善成人肌肉力量和残疾的静脉注射免疫球蛋白。

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　　注意的是，Gammagard Liquid尚未在未接受过免疫球蛋白的CIDP患者中进行研究。在CIDP中，尚未对超过6个月的Gammagard Liquid维持治疗进行评估。根据处方信息，并非所有患者都需要无限期维持治疗以避免CIDP症状。任何超过6个月的治疗都应根据患者的反应和持续治疗的需要进行个体化。

　　此次批准基于前瞻性、开放标签、单臂、多中心3期ADVANCE-CIDP 2研究（ClinicalTrials.gov标识符:NCT02549170）的数据，该研究评估了在ADVANCE-CIDP 1研究中接受HyQvia（含重组人透明质酸酶免疫球蛋白输注10%[人]）治疗后复发的CIDP成人患者使用Gammagard Liquid的疗效和安全性。

　　研究参与者以2g/kg体重的诱导剂量接受Gammagard Liquid，随后每3周进行一次维持输注，为期6个月；根据研究者的判断进行剂量调整。疗效以缓解率为基础，缓解率定义为功能性残疾的改善，表现为在静脉注射治疗期(6个月)结束时或静脉注射治疗期的最后一次研究访视时，经调整的炎症性神经病病因和治疗(INCAT)残疾评分相对于静脉注射治疗前基线下降至少1分。

　　结果显示，6个月时的缓解率为94.4%（95% CI，74.2-99.0），18名参与者中有17名的INCAT评分调整后恢复到研究登记前的基线值。所有参与者的功能能力都有所改善，这是由INCAT评分、握力和Rasch建立的整体残疾量表评分的综合结果来衡量的。

　　报告的最常见不良反应为头痛、发热、贫血、白细胞减少、中性粒细胞减少、疾病、血肌酐升高、头晕、偏头痛、嗜睡、震颤、鼻干燥、上腹痛、呕吐、寒战、鼻咽炎和四肢疼痛。