2025年6月25日，美国FDA授予赛诺菲在研药物riliprubart“孤儿药”资格，专门用于治疗AMR。这意味着，这款创新疗法在攻克这一“无药可医”的临床困境上迈出了关键一步。

AMR治疗困境与突破

抗体介导排斥反应（AMR）作为实体器官移植后最严重的并发症，其病理特征为供体特异性抗体（DSA）激活补体系统导致移植物损伤。据2025年全球移植登记系统数据：

• 肾移植AMR发生率：22.7%

• 肝移植AMR急性期死亡率：18.3%

• 现有治疗（血浆置换/IVIg）5年移植物存活率：<45%

Riliprubart作为人源化抗C1s单克隆抗体，通过以下机制实现突破性干预：

1、精准靶向：特异性结合补体C1s蛋白，抑制经典途径激活

2、双重保护：既阻断抗体依赖性细胞毒作用（ADCC），又减轻炎症因子风暴

3、药代优势：皮下注射剂型，半衰期达28天（临床II期数据）

孤儿药认定的战略意义

1、获得FDA孤儿药资格，为riliprubart的研发和未来上市提供了实实在在的“政策红利”：

2、7年美国市场独占权： 获批后7年内享受独家销售权。

3、研发成本大减： 高达50%的临床试验费用税收抵免。

4、申请费豁免： 免除超过300万美元的新药上市申请（NDA）费用。

5、快速通道支持： 获得FDA优先审评资格及更密切的研发方案指导。

Riliprubart：靶向补体的希望之光

此次FDA孤儿药认定，主要基于riliprubart独特的创新作用机制（靶向补体系统） 以及积极的临床前研究数据。它展现了填补这一关键医疗空白的巨大潜力。

赛诺菲免疫学全球研发负责人Alyssa Johnsen博士对此表示：“这一认定是对riliprubart解决关键医疗空白潜力的重要认可。 我们将全力加速其临床开发进程，目标是尽早为饱受AMR折磨的移植患者带来变革性的治疗方案。”

关于赛诺菲

赛诺菲（Sanofi）作为全球领先的生物医药企业，在移植免疫领域拥有35年研发经验，已上市产品包括：

1、Thymoglobulin®（抗胸腺细胞球蛋白）

2、Mozobil®（造血干细胞动员剂）

目前，赛诺菲已经启动了针对AMR适应症的临床开发计划。在孤儿药资格的政策助力下，这款突破性疗法的研发和上市进程有望显著加速。全球移植患者期待已久的、针对AMR的特效药，或许真的不再遥远。

参考来源：

Press Release: Riliprubart earns orphan drug designation in the US for antibody-mediated rejection in solid organ transplantation. News release. Sanofi. June 25, 2025.

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。