2025年6月16日，CSL生物制药宣布其创新药物ANDEMBRY(garadacimab-gxii)获得美国FDA正式批准，用于12岁及以上遗传性血管性水肿(HAE)患者的预防性治疗。继澳大利亚、欧盟、日本等多国获批后，这款突破性疗法将于6月底登陆美国市场，为全球HAE患者带来革命性的治疗选择。

HAE：一场与"隐形杀手"的无声抗争

遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，全球患病率约1/50,000。其致病机制源于C1酯酶抑制剂缺乏导致的缓激肽异常累积，引发突发性血管水肿。临床表现为：

1、致命性喉头水肿（致死率高达50%）

2、剧烈腹痛（误诊率超60%）

3、毁容性体表肿胀

"每次发作都像被无形的绳索勒住喉咙"，一位HAE患者描述道。传统治疗方案存在两大痛点：需频繁静脉给药（部分药物每周2-3次）和仅能对症治疗。而Andembry的上市将彻底改写治疗格局。

二重革命：解析Andembry的突破性价值

1、靶点创新

全球首个靶向凝血因子XIIa的单抗药物，通过阻断缓激肽生成通路实现精准预防，而非简单症状控制。

2、用药革命

• 每月1次15秒皮下自我注射（预充式无痛设计）

• 无需冷链保存（25℃下稳定储存）

• 临床数据显示：91.2%总体发作率降低，93.6%中重度发作改善

3、经济性突破

相比年治疗成本超60万美元的现有疗法，Andembry采用固定剂量方案（400mg/月），预计可降低20-30%治疗负担。

随着Andembry的问世，HAE治疗正式进入"预防为主"的新纪元。这不仅是一款药物的上市，更是对罕见病治疗模式的重新定义。

参考来源：

US Food and Drug Administration approves CSL’s Andembry® (garadacimab-gxii), the only prophylactic hereditary angioedema (HAE) treatment targeting Factor XIIa with once-monthly dosing for all patients from the start. News release. CSL. June 16, 2025.

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