美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准Harliku™(尼替西农)用于治疗成年尿黑酸尿症(AKU)患者,该药物可显著降低患者尿液中的尿黑酸(HGA)水平。这一批准为AKU患者带来了新的治
美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准Harliku™(尼替西农)用于治疗成年尿黑酸尿症(AKU)患者,该药物可显著降低患者尿液中的尿黑酸(HGA)水平。这一批准为AKU患者带来了新的治疗希望。
关于尿黑酸尿症
尿黑酸尿症(AKU)是一种罕见的遗传性代谢疾病,由于机体无法正常代谢酪氨酸,导致尿黑酸(HGA)在体内异常积聚。这种积聚会引发一系列严重并发症,包括:
- 进行性骨关节炎
- 特征性褐黄病(皮肤和结缔组织色素沉着)
- 心脏瓣膜病变风险增加
- 肾结石形成

尼替西农Harliku™的作用机制
Harliku™(尼替西农)通过特异性抑制羟苯丙酮酸双加氧酶发挥作用。该酶是酪氨酸代谢途径中位于尿黑酸1,2-双加氧酶上游的关键酶。通过抑制这一靶点,尼替西农能有效减少HGA的过量产生。
尼替西农Harliku™关键临床研究数据
此项批准基于美国国立卫生研究院(NIH)下属国家人类基因组研究所(NHGRI)开展的重要临床研究(NCT00107783)。这项为期3年的开放标签、随机对照试验纳入了40例确诊AKU的成年患者。
研究采用严格的试验设计:
治疗组:每日口服2mg尼替西农
对照组:不接受药物治疗
研究周期:3年
疗效结果令人振奋:
1、HGA水平变化:
治疗组:
1年后HGA平均降低88%(95%CI:79-97)
3年后HGA平均降低91%(95%CI:85-97)
对照组:
1年后HGA平均增加107%(95%CI:0-216)
3年后HGA平均增加108%(95%CI:19-198)
2、生活质量改善:
疼痛症状显著缓解
能量水平明显提高
身体机能(通过SF-36量表评估)获得改善
"尼替西农Harliku的获批标志着AKU治疗领域的重大突破,"NIH/NHGRI的Wendy J. Introne医学博士表示,"经过数十年的深入研究,我们终于能将这一科学发现转化为切实有效的治疗方案,这将显著改善AKU患者的生活质量。"
在临床研究中,尼替西农Harliku™最常见的不良反应包括:
血酪氨酸水平升高
角膜炎
血小板减少症
这一创新疗法的获批为AKU患者提供了新的治疗选择,有望改变这一罕见疾病的治疗格局。医疗专业人员应充分了解该药物的适应症、用法用量及注意事项,以确保患者获得最佳治疗效果。
参考来源:
Cycle Pharmaceuticals’ Harliku™ (nitisinone) tablets receive first FDA-approval as treatment for alkaptonuria (AKU). News release. Cycle Pharmaceuticals. June 19, 2025.
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(责任编辑:登越药房)