美国食品药品监督管理局（FDA）批准Cabometyx® （卡博替尼）用于治疗患有先前接受过治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和分化良好的胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）的成人和12岁及以上的儿童患者。

批准用于治疗晚期神经内分泌肿瘤是基于 3 期 CABINET 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03375320）的数据。

关于 CABINET（联盟 A021602）

CABINET（在既往治疗进展的晚期NE尿内分泌肿瘤患者中，随机、双盲 III 期CAB奥扎替尼与安慰剂对照研究）由美国国立卫生研究院下属的国家癌症研究所（NCI）赞助，由 NCI 资助的肿瘤临床试验联盟牵头和开展，NCI 资助的国家临床试验网络也参与其中，作为 Exelixis 通过与 NCI 癌症治疗评估计划达成的合作研究与开发协议进行合作的一部分。

CABINET 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期关键性试验，在最终分析时已在美国招募了 298 名患者。患者按 2:1 的比例随机分配到两个单独供电的队列中接受卡博替尼 (60 毫克) 或安慰剂治疗（pNET，n=99；epNET，n=199）。epNET 队列包括具有以下原发性肿瘤部位的患者：胃肠道 (GI)、肺、原发部位不明和其他器官。每个队列都是单独随机分配的，并有自己的统计分析计划。患者必须根据 RECIST 1.1 标准患有可测量的疾病，并且在接受至少一种美国 FDA 批准的除生长抑素类似物以外的全身疗法后必须出现疾病进展或不耐受。每个队列的主要终点是经盲法独立中央审查根据 RECIST 1.1 确定的 PFS。次要终点包括总体生存率、客观缓解率和安全性。

卡博替尼的安全性与之前临床试验报告的结果一致。CABINET 试验中未发现新的安全信号。

关于 CABOMETYX ® （卡博替尼）

在美国，CABOMETYX 片剂被批准作为单一疗法用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，并与 nivolumab 联合作为晚期 RCC 患者的一线治疗；用于治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者；用于治疗在既往接受 VEGFR 靶向治疗后进展且对放射性碘耐药或不适合治疗的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）成人和 12 岁及以上的儿童患者；用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性的、高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人和 12 岁及以上的儿童患者；以及 12 岁及以上的成人和儿童患者，他们之前曾接受过治疗，无法切除，局部晚期或转移性，分化良好的胰腺外 NET（epNET）。

CABOMETYX 片剂还获得了美国和日本以外 65 多个国家的监管批准，包括欧盟。2016 年，Exelixis 授予 Ipsen Pharma SAS 在美国和日本以外商业化和进一步临床开发卡博替尼的独家权利。2017 年，Exelixis 授予武田药品工业株式会社在日本商业化和进一步临床开发卡博替尼以用于未来所有适应症的独家权利。Exelixis 拥有在美国开发和商业化卡博替尼的独家权利。Cabometyx 还适用于治疗肾细胞癌、肝细胞癌和分化型甲状腺癌。

参考来源：‘Exelixis announces US FDA approval of Cabometyx®（cabozantinib）for patients with previously treated advanced neuroendocrine tumors. News release. Exelixis. March 26, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。